amyloidosis

PD146176 (NSC-168807) 是一种 15-脂氧合酶(15-LO)抑制剂，抑制兔网织红细胞 15-LO，Ki 为 197 nM，IC50 为 0.54 μM。 它通过刺激老年三重转基因小鼠的自噬来逆转认知障碍、脑淀粉样变性和 tau 病理学。

Tauroursodeoxycholate (UR 906) 是一种天然的高度亲水性的三级胆汁酸。Tauroursodeoxycholate 可用于原发性胆汁性肝硬化 (PBC)、胰岛素抵抗、淀粉样变性、囊性纤维化、胆汁淤滞和肌萎缩性侧索硬化症的研究。

Eprodisate disodium (NC-503) 是一种带负电荷的磺化类的原纤维形成抑制剂，是口服具有活力的 Eprodisate 二钠盐形式，可用于研究淀粉样蛋白A(AA) 淀粉样变性病。

IFB-088 acetate 是一种苄基胍衍生物，可用于治疗与PPP1R15A 途径相关并与蛋白质错误折叠应激相关的疾病和癌症，如tau 病、突触核蛋白病、多谷氨酰胺和多丙氨酸疾病、白质营养不良、囊性纤维化、多发性硬化症、溶酶体储存障碍、淀粉样变性疾病、炎症、代谢障碍、心血管疾病、骨质疏松症、神经系统创伤等等。

amyloid P-IN-1 可用于研究血清淀粉样蛋白 P 成分耗尽的疾病，例如阿尔茨海默病、淀粉样变性、骨关节炎和 2 型糖尿病。

Dichlorophenyl-ABA 是一种甲状腺素转运蛋白（transthyretin，TTR）淀粉样纤维形成抑制剂，能够有效抑制病理性蛋白聚集，在表达 TTR L55P 的细胞中可抑制超过 80% 的聚集体形成。Dichlorophenyl-ABA 被广泛应用于淀粉样变性研究，以探讨 TTR 稳定性、聚集机制及治疗干预策略。

3-Demethylthiocolchicine, 一种Colchicine衍生物, 显示出强大的抗肿瘤活性。与Colchicine相比, 该化合物在阻止酪蛋白诱导的淀粉样变性、微管结合和抗炎作用方面表现出相似的效能，但其毒性更低。

(9R)-RO7185876 (Compound example 16) 是一种γ-secretase抑制剂，能够抑制Αβ42的分泌。此化合物可应用于阿尔茨海默病、脑淀粉样变性血管病、遗传性脑出血伴淀粉样变性、多梗塞性痴呆、老年性痴呆或唐氏综合征的研究。

Inotersen（ISIS-420915）sodium 是一种经 2′-O-甲氧乙基修饰的反义寡核苷酸，可选择性靶向转甲状腺素蛋白（TTR）RNA，降低 TTR 转录本和蛋白水平。Inotersen 作为一种经验证的分子工具，被广泛用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样多发性神经病的机制及转化研究。

Transthyretin-IN-4 (Compound B26) 是一种双价抑制剂，用于抑制转甲状腺素蛋白 (TTR) 淀粉样变性，具有 bIC50 为 0.09 µM 和 pIC50 为 1.4 µM 的作用。Transthyretin-IN-4 可用于研究射血分数保留的心力衰竭 (HFpEF) 和致命性心律失常。

Patisiran sodium 是一种双链小干扰 RNA（siRNA），可选择性结合转甲状腺素蛋白（TTR）信使 RNA 中的特定序列，对肝脏中野生型和突变型 TTR 蛋白的合成产生强效而特异的抑制作用。Patisiran sodium 基于机制的活性奠定了其在遗传性 TTR 淀粉样变性研究、基因沉默治疗策略开发及 RNA 干扰转化医学中的重要应用。

Revusiran (ALN-TTRSC) is a first-generation short interfering RNA (siRNA) that specifically targets transthyretin (TTR) mRNA. It is utilized in TTR-mediated amyloidosis research.

Vutrisiran（ALN-TTRsc02）是一种研究性、肝脏靶向的小干扰 RNA 化合物，旨在选择性沉默甲状腺素转运蛋白（transthyretin）基因的表达。Vutrisiran 被广泛应用于 transthyretin 介导的淀粉样变性研究中，用于评估基于 RNA 干扰的治疗策略、疾病修饰机制以及对致病蛋白产生的长期抑制效果。

Eprodisate is a novel compound specifically developed to disrupt the interactions between amyloidogenic proteins and glycosaminoglycans, effectively impeding the polymerization of amyloid fibrils and their deposition in tissues. This compound shows potential for delaying the advancement of AA amyloidosis-related renal disease and could apply to various forms of amyloidosis.

Acoramidis hydrochloride (Alxn2060 hydrochloride) 是具有口服活性的、选择性的甲状腺素转运蛋白 (TTR (transthyretin)) 的稳定剂，对野生型和 V1221 突变型均有效。Acoramidis hydrochloride 可用于转体甲状腺素淀粉样变性的研究。

Poloxamer 188 是一种非离子三嵌段共聚物表面活性剂，也是一种生物活性赋性剂，可用作医用辅料，可加剧 5XFAD 小鼠的脑淀粉样变性、突触前营养不良和致病性小胶质细胞活化。

Eplontersen 是一种triantennary N-acetylgalactosamine 偶联的反义寡核苷酸，可选择性抑制野生型及突变型转甲状腺素蛋白 mRNA，从而降低致病性 TTR 蛋白的生成并减少 ATTR 淀粉样变性中与心脏及外周神经组织相关的淀粉样纤维形成。

Birtamimab (NEOD001) 是一种选择性地靶向并清除淀粉样蛋白的单克隆抗体，是淀粉样蛋白耗竭剂，可用于研究轻链淀粉样变性。

Dezamizumab(GSK 2398852)是一种全人源化重组单克隆免疫球蛋白G1 (IgG1) 抗体，特异性靶向血清淀粉样P成分 (SAP)——一种普遍存在于所有类型淀粉样沉积物中的蛋白质。Dezamizumab抗体通过触发免疫治疗机制，借助巨噬细胞介导的吞噬作用清除淀粉样纤维。可应用于淀粉样轻链 (AL) 淀粉样变性及其他系统性淀粉样疾病的研究。

Anti-amyloid agent-1是一种有效抗淀粉样蛋白化合物，能抑制淀粉样蛋白聚集，并为淀粉样变性治疗研究提供了有用的方法。

PITB是一种选择性且具口服活性的TTR聚集抑制剂，主要用于研究ATTR疾病。

WAY-612453是用于研究淀粉样蛋白疾病(Amyloidosis)及突触核蛋白病(Synucleinopathies)的活性分子。

Anselamimab（安赛埃单抗）是一种人源化IgG1κ单克隆抗体，靶向血清淀粉样蛋白A1（SAA1）。它通过特异性结合淀粉样纤维，触发巨噬细胞和中性粒细胞的吞噬作用，从而清除淀粉样沉积物。Anselamimab在临床期中作为APP抑制剂((β-amyloid A4 Protein Precursor)，用于治疗轻链（AL）淀粉样变性。

Transthyretin-IN-2 (Compound 36) 是一种抑制运甲状腺素蛋白 (TTR) 淀粉样变的化合物，其 IC50 和 pIC50 值为1.31 μM 和 5.88。该化合物适用于研究 TTR 淀粉样变性疾病。