VU0661013在不显著抑制BCL-xL (Ki>40 μM)或BCL-2 (Ki=0.73 μM)的情况下，通过在TR-FRET实验中置换源自促凋亡蛋白BAK的荧光标记肽段，对人类MCL-1表现出97±30 pM的Ki值[1]。

VU0661013是一种强效且选择性的MCL-1抑制剂，在Venetoclax耐药细胞和患者源性异种移植物中具有活性。VU0661013对分散人类AML的治疗导致肿瘤负担剂量依赖性减少，75mg/kg剂量几乎消除了血液中的hCD45+ MV-4-11细胞（平均值，对照组13.0±2.2%对比25mg/kg治疗组7.4±7.2%对比75mg/kg治疗组0.17±0.12%）、骨髓（平均值，对照组40.7±13.9%对比25mg/kg治疗组33.46±4.0%对比75mg/kg治疗组0.384±0.345）和脾脏（平均值，对照组46.22±13.3%对比25mg/kg治疗组13.31±10.0%对比75mg/kg治疗组1.588±1.51）。VU0661013治疗减少了与疾病相关的脾脏肿大（平均值，对照组对比75mg/kg，0.17±0.02对比0.09±0.01g）和改善了脾脏与体重比（对照组对比75mg/kg，0.99对比0.50）。在本研究中，NSGS小鼠自移植后第7天开始，每日接受对照组、15mg/kg或75mg/kg VU0661013治疗。分析显示75mg/kg剂量治疗的小鼠生存期增加（对照组小鼠=31天，vs 15mg/kg=32天，vs 75mg/kg治疗组小鼠=43天）[1]。