hepatic gene

GSK4112 (SR6452) 是一种 Rev-erbα 激动剂，EC50 为 0.4 μM。它也是一种用于核血红素受体 Rev-erbα 的细胞生物学的小分子化学探针。

HPG1860, 作为法尼酮X受体(FXR)的激动剂，在使用表达人类FXR的HEK293T细胞的报告基因检测中能引发发光（EC50 = 18 nM）。动物体内实验显示，HPG1860（每天1、3、或10 mg/kg）可以减少非酒精性脂肪性肝炎（NASH）小鼠模型的血清谷丙转氨酶（ALT）和总胆固醇水平，该小鼠模型是通过高脂饮食和四氯化碳（CCl4）诱导的。此化合物还能降低肝部的炎症、脂肪积累及纤维化。

4-Epidoxycycline 是抗生素 doxycycline 的肝脏代谢产物，在小鼠中不具备抗生素功能。4-Epidoxycycline 在体外实验和活体小鼠模型中调节 HER2 基因表达的效果与 doxycycline 相近，并在肿瘤组织中展现出与 doxycycline 类似的高效性，肿瘤消退率超过 95%。

Anti-NASH agent 2 (compound 21) 是一种能够抑制新生脂肪生成和 α-SMA 基因表达的药物。Anti-NASH agent 2 可有效改善 NASH 小鼠模型中的肝脂肪变性、水肿、炎症浸润及肝纤维化。

Plozasiran（此前称为 ARO-APOC3）是一种首创型在研 RNA 干扰（RNA interference，RNAi）治疗药物，其被特异性设计用于主动抑制肝脏中载脂蛋白 C-III（APOC3）的生成。APOC3 是甘油三酯富集脂蛋白（triglyceride-rich lipoproteins，TRLs）的关键结构与功能组成成分，也是全身甘油三酯代谢的核心调控因子。通过靶向性转录后基因沉默机制，Plozasiran 在基因表达层面干预脂质代谢异常，从而为血脂紊乱的治疗提供了一种精准且机制明确的治疗策略。

Givinostat(ITF-2357)是一种非选择性和口服活性的HDAC抑制剂，能够抑制STAT5磷酸化，对crlf2重排的BCP-ALL具有抗肿瘤活性并诱导凋亡。Givinostat具有抗炎活性，在endotoxin刺激的PBMCs中抑制TNF-α和IL-1β，还能够促进β细胞的存活，可用于糖尿病、急性淋巴细胞白血病和关节炎。

Patisiran sodium 是一种双链小干扰 RNA（siRNA），可选择性结合转甲状腺素蛋白（TTR）信使 RNA 中的特定序列，对肝脏中野生型和突变型 TTR 蛋白的合成产生强效而特异的抑制作用。Patisiran sodium 基于机制的活性奠定了其在遗传性 TTR 淀粉样变性研究、基因沉默治疗策略开发及 RNA 干扰转化医学中的重要应用。

Lumasiran（ALN-G01）是一种靶向肝脏乙醇酸氧化酶 mRNA 的小干扰 RNA 治疗分子，可沉默该酶的表达并降低草酸的生物合成，从而针对原发性高草酸尿症 1 型的致病代谢缺陷，为相关转化和机制研究提供支持。

SBI993 是 SBI-477 的类似物，可用作生物标志物来确认 MondoA 靶基因在体内表达的预期作用。 SBI993 降低肌肉 TAG 水平和肝脂肪变性。

3,7-DMF作为一种口服活性抑制剂，有效抑制了TGF-β1诱导的HSC活化，并通过诱导抗氧化基因及淬灭ROS为研究肝纤维化提供了潜在应用。