RNA binder 1
T207483
RNA binder 1 (Compound 4b) 是一种具备穿越血脑屏障能力的 RNA 结合剂,能够选择性结合 C9orf72 基因 G4C2 重复序列 RNA 的 G-四链体结构。在肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者衍生的细胞中,RNA binder 1 可显著降低由 G4C2 重复序列生成的毒性多肽 poly(GA) 和 poly(GP) 的水平,并对反义多肽 poly(PR) 没有显著影响,展现出对正义 RNA 的选择性。RNA binder 1 可用于研究 ALS 和额颞叶痴呆 (FTD)。