PDGFR-IN-1 是一种有效的 PDGFR (血小板源性生长因子受体) 抑制剂, 其对 PDGFRα 和 PDGFRβ 的 IC50 分别为 2.4 和 0.9 nM。
PDGFR-IN-1 对具有异常 PDGFRα 和/或 PDGFRβ 激活的人骨肉瘤癌症细胞系（ MG63 、 U2OS 、 MNNG/HOS 和 SAOS-2） 的抗增殖活性最高，IC50 值分别为 0.44、0.42、1.03 和 0.37 μM。
PDGFR-IN-1（0.1 、 0.2 和 0.4 μM） 以剂量依赖性的方式抑制 MNNG/HOS 和 MG63 细胞中 α-微管蛋白的表达进而抑制癌细胞的形成。
PDGFR-IN-1 在 MNNG/HOS 细胞中，抑制 PDGFRβ 磷酸化和下游信号转导 （p-STAT3 、 p-AKT 和 p-ERK）。
PDGFR-IN-1 通过下调 FAK 的表达以及在细胞前缘的分布，显着抑制骨肉瘤癌细胞的迁移和侵袭。[1]

PDGFR-IN-1 （40， 80 mg/kg/天，持续10天）口服给药，小鼠表现出良好的耐药性。
在 MNNG/HOS 异种移植小鼠模型中，PDGFR-IN-1 （30 mg/kg，持续14天）治疗显著抑制肿瘤生长。[1]