eteplirsen

Eteplirsen（商品名 Exondys 51）是一种反义寡核苷酸治疗药物，旨在诱导肌营养不良蛋白基因的外显子 51 跳跃，从而在携带特定外显子 51 突变的杜氏肌营养不良症患者中实现肌营养不良蛋白表达的部分恢复。Eteplirsen 被广泛应用于遗传性疾病研究、RNA 靶向治疗开发及肌营养不良症的转化研究。