5-C-phenethyl-DNJ (hydrochloride) (Compound 4c) (30 mins) 能以 IC 50 值 0.81 μM 特异性地抑制重组人酸性 α-葡萄糖苷酶 (rhGAA) 的活性。在中性 pH (7.4) 条件下，5-C-phenethyl-DNJ (hydrochloride) (100 μM) 显著提高 rhGAA 的稳定性，并保持其在血浆和非溶酶体细胞区室内的结构稳定性。此化合物 (0.1-100 μM, 30-60 mins) 对其他人类糖苷酶展现出极佳的选择性，其对 GANAB、GBA1 和 GBA2 的 IC 50 值均超过 100 μM。此外，5-C-phenethyl-DNJ (hydrochloride) (5-20 μM, 24 h) 在庞贝病成纤维细胞中显著恢复携带不同 GAA 突变的内源性 GAA 活性。该化合物 (20 μM, 24 h) 还能够增强庞贝病成纤维细胞中 rhGAA 的活性及其向溶酶体的输送。

5-C-phenethyl-DNJ (hydrochloride) (Compound 4c) 在 GAA 敲除小鼠中以 5 mg/kg 剂量口服，每日一次，持续 4 天，显著提升了组织内 rhGAA 的活性。