hemoglobinuria

Iptacopan hydrochloride（LNP023 hydrochloride）属于小分子抑制剂，是一种补体因子B抑制剂（IC50=10 nM，KD=7.9 nM），具有高选择性、口服活性和细胞渗透性。用于研究阵发性睡眠性血红蛋白尿症、IgA肾病及C3肾小球病等补体介导疾病。

Factor B-IN-7 (Compound (I)) 是一种选择性Factor B抑制剂。它通过抑制 Factor B-C3b 的相互作用来抑制补体的过度活化。Factor B-IN-7 有潜力用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)、C3 肾小球病以及年龄相关性黄斑变性 (AMD) 等补体介导疾病的研究。

Factor B-IN-8 (Compound (3R, 4R)-15) 是一种具有强效、选择性和口服活性的 B 因子 (factor B) 抑制剂，其 IC50 值为 10.2 nM。它能有效抑制 B 因子与 C3b 的结合并阻止 C3 转化酶 (C3bBb) 的形成。该化合物能够抑制由旁路途径介导的膜攻击复合物 (MAC) 沉积，IC50 值为 59.3 nM。Factor B-IN-8 降低 B 因子蛋白的裂解，并减少补体 C3d 在肾小球和肾小管中的沉积。此化合物可用于关节炎和阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 的研究。

Ravulizumab (ALXN1210) 是一种靶向补体因子 5 的人源化单克隆抗体，它以高亲和力特异性结合人补体蛋白 C5，可阻断补体激活。Ravulizumab 可用于预防和治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血性尿毒症综合征和重症肌无力。

Crovalimab (SKY59; RO7112689)是一种Fc工程化和pH依赖性的人源化单克隆抗体，结合补体C5并阻断其裂解为C5a和C5b，遏制 MAC 形成和血管内溶血，能在酸性pH下重新与FcRn受体结合从而回到血液循环中，可用于阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)。

Danicopan (ACH-4471) 是一种可口服的小分子 D 因子选择性抑制剂，对人 D 因子具有高结合亲和力，Kd 值为 0.54 nM。 它可抑制补体替代途径 (APC) 的活性，具有阻断阵发性夜间血红蛋白尿 (PNH) 和非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 的补体替代途径的潜力。