hemoglobinuria

Iptacopan hydrochloride (LNP023 hydrochloride) 是一种可口服、高效和高选择性的因子 B 抑制剂，IC50 为 10 nM。 LNP023 显示与人因子 B 的直接、可逆和高亲和力结合，KD 为 7.9 nM。

Ravulizumab (ALXN1210) 是一种靶向补体因子 5 的人源化单克隆抗体，它以高亲和力特异性结合人补体蛋白 C5，可阻断补体激活。Ravulizumab 可用于预防和治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血性尿毒症综合征和重症肌无力。

Crovalimab (SKY59; RO7112689)是一种Fc工程化和pH依赖性的人源化单克隆抗体，结合补体C5并阻断其裂解为C5a和C5b，遏制 MAC 形成和血管内溶血，能在酸性pH下重新与FcRn受体结合从而回到血液循环中，可用于阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)。

Danicopan (ACH-4471) 是一种可口服的小分子 D 因子选择性抑制剂，对人 D 因子具有高结合亲和力，Kd 值为 0.54 nM。 它可抑制补体替代途径 (APC) 的活性，具有阻断阵发性夜间血红蛋白尿 (PNH) 和非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 的补体替代途径的潜力。