hemoglobinuria

Iptacopan hydrochloride (LNP023 hydrochloride) 是一种可口服、高效和高选择性的因子 B 抑制剂，IC50 为 10 nM。 LNP023 显示与人因子 B 的直接、可逆和高亲和力结合，KD 为 7.9 nM。

Ravulizumab (ALXN1210) 是一种靶向补体因子 5 的人源化单克隆抗体，它以高亲和力特异性结合人补体蛋白 C5，可阻断补体激活。Ravulizumab 可用于预防和治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血性尿毒症综合征和重症肌无力。

Crovalimab (SKY59; RO7112689)是一种人源化抗C5抗体，其通过pH依赖性机制发挥作用，其KD值在pH 7.4时为15.2nM，在pH 5.8时为16.8μM。该化合物还以高亲和力结合于人FcRn(KD: 17μM; pH 6.0)。通过阻断C5转化酶对C5的切割及抑制C5变体(p.Arg885His)的活性，Crovalimab能够显著抑制补体系统中经典途径(CP)、凝集素途径(LP)以及旁路途径(AP)中C5b-9的形成。因此，Crovalimab展现出作为研究阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)及其他补体介导疾病的潜力。

Danicopan (ACH-4471) 是一种可口服的小分子 D 因子选择性抑制剂，对人 D 因子具有高结合亲和力，Kd 值为 0.54 nM。 它可抑制补体替代途径 (APC) 的活性，具有阻断阵发性夜间血红蛋白尿 (PNH) 和非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 的补体替代途径的潜力。