GP262 在浓度范围 0-5 μM、时长 0-24 小时内，可有效降低 MDA-MB-231 细胞中的 PI3K 和 mTOR 水平，该降解作用可被 26S 蛋白酶体抑制剂减弱，并通过竞争剂 (MG132 和 VH032) 阻断，且依靠 VHL 的招募。GP262 浓度在 8-1000 nM 时，显著抑制细胞增殖并诱导细胞凋亡，与 MDA-MB-231、MCF-7 和 MDA-MB-361 细胞中的生长抑制相关，IC50 分别为 68.0 nM、161.6 nM 和 124.2 nM，最大抑制率 (Imax) 分别达到 65.4%、83.4% 和 97.7%；200 nM 的浓度下可抑制 MDA-MB-231 细胞的克隆形成，抑制 MCF-7 细胞中 mTOR 和 PI3Kα，其 IC50 为 167.6 和 40.0 nM。在 THP-1 细胞中，GP262 (8-5000 nM，24 小时) 表现出浓度依赖性的 PI3Kγ 蛋白水平降低，并在 OCI-AML3 (IC50 = 44.3 nM) 和 THP-1 细胞中展现了抗增殖效应 (IC50 = 48.3 nM)。GP262 (1000 nM，12 小时) 使 MDA-MB-231 细胞的凋亡率升至 32.1%。GP262 的 PI3Kα 和 mTOR 的解离常数 (Kd) 分别为 0.867 μM 和 0.479 μM。GP262 还催化多聚泛素化依赖的蛋白酶体降解途径。对 PI3K 家族和 mTOR 激酶表现出良好选择性，并在 MDA-MB-231 细胞中引发了广泛的转录组变化，包括与细胞周期调控、癌症及凋亡相关的差异基因表达，这些变化表明其对细胞周期相关通路有显著的影响和富集效应。

GP262（15 或 25 mg/kg，腹腔注射，每日一次，连续 20 天）在 NOD-SCI 小鼠模型的 MDA-MB-231 三阴性乳腺癌异种移植中，能够有效降低肿瘤组织中的靶蛋白（PI3K 和 mTOR）水平，显著抑制肿瘤生长，并表现出良好的安全性和耐受性，没有导致明显的全身毒性或器官损伤。