sickle

Voxelotor (GBT 440) 是一种主要用于治疗镰状细胞病 (SCD) 的新型血红蛋白 (HbS) 聚合抑制剂和细胞色素 P450 3A4 抑制剂，能够靶向并共价结合 HbSα 链的 N 端缬氨酸，从而稳定镰状细胞血红蛋白 (HbS)。

RN-1 dihydrochloride 是血脑屏障通透性的、不可逆的赖氨酸特异性脱甲基酶 1 (LSD1) 选择性抑制剂，IC50为 70 nM，对 LSD1 的选择性高于 MAO-A 和 MAO-B，IC50分别为 0.51 μM 和 2.785 μM。

PF-04447943 (Edelinontrine) 是一种有效且具有选择性的的磷酸二酯酶 9A 抑制剂，IC50 为 12 nM，比作用于其他PDE家族成员选择性高 78 倍 (IC50>1000 nM)。PF-04447943 具有抗炎活性，通过抑制氧化应激、炎症和调节T细胞极化来减轻炎症反应，且可用于研究镰刀型贫血症。

Velaresol (BW 12C79) 可用于研究肿瘤、镰刀型贫血症和消化系统疾病。

MS8511 是一种选择性的G9a/GLP 共价的不可逆抑制剂，可靶向底物结合位点的半胱氨酸残基，IC50值为 100 nM ( G9a) 和 140 nM (GLP)，Kd 值44 nM (G9a) 和 46 nM (GLP)。 MS8511 可降低细胞内 H3K9me2 水平并提高抗增殖活性。MS8511 可用于研究多种癌症 (包括脑癌、乳腺癌、卵巢癌、肺癌、膀胱癌、黑色素瘤、结肠直肠癌) 和其他疾病,如阿尔茨海默病 (AD)、镰状细胞病、Prader-Willi 综合征 (PWS).

(Rac)-Etavopivat((Rac)-FT-4202) 是Etavopivat 异构体。Etavopivat 是一种具有口服活性的的红细胞丙酮酸激酶-R (PKR) 激活剂，可以用于镰状细胞病和其他血红蛋白疾病研究。

Glutathione oxidized (L(-)-Glutathione) 是氧化型谷胱甘肽，谷胱甘肽是细胞内一种主要的抗氧化剂和解毒剂。Glutathione oxidized 可用于镰状细胞和红细胞的研究。

D-fructose-1,6-diphosphate 是一种细胞保护性的天然糖磷酸盐，Fosfructose 通过刺激无氧糖酵解起作用，其在缺血条件下产生三磷酸腺苷,有潜力用于心血管缺血，镰状细胞性贫血和哮喘的研究。

Esafosfan trisodium (FDP trisodium) 是一种细胞保护性的天然糖磷酸盐，用于镰状细胞性贫血，心血管缺血和哮喘的研究。Fosfructose trisodium 通过刺激无氧糖酵解起作用，其在缺血条件下产生三磷酸腺苷。

Ferroportin-IN-1 （Ferroportin-抑制剂-1）是一种铁转运蛋白 Ferroportin 的抑制剂，可以调节细胞铁的外排和代谢从而研究由铁调素缺乏或铁代谢紊乱引起的疾病，如地中海贫血、镰状细胞病和血色素沉着症。

Iso-SLR 080811是SLR 080811的异构体，可用于生命科学领域的相关研究。SLR080811是一种选择性的SphK2抑制剂(Ki=1.3 μM)，在野生型小鼠中升高血液中S1P水平，在sphk1缺失型小鼠中降低S1P水平，在SphK2缺失小鼠的S1P水平不变。

dWIZ-1((rac)-dWIZ-1)是一种有效的 WIZ 分子胶降解剂，将 WIZ (ZF7) 募集到 cereblon从而诱导降解，进而在红母细胞中诱导胎儿血红蛋白（HbF），可用于研究镰状细胞病 (SCD)。

BMS-986470是一种能够激活胎儿血红蛋白（HbF）的CRBN E3泛素连接酶调节剂（CELMoD），也是一种可口服的分子胶降解剂，靶向ZBTB7A和WIZ蛋白降解，从而诱导γ-珠蛋白和激活HbF,可用于研究镰状细胞病（SCD）。

ASP8731 作为一种选择性的BACH1抑制剂，能有效抑制炎症和血管闭塞，同时在镰状细胞病治疗中诱导胎儿血红蛋白的生成。

MS8511 hydrochloride是一种选择性的G9a/GLP抑制剂，IC50分别为100 nM和140 nM，具有共价和不可逆的特点。MS8511能够降低细胞内H3K9me2水平，增强抗增殖活性，可用于研究多种癌症。

Varespladib (LY315920) 是选择性group IIA, secretory phospholipase A2(sPLA2)抑制剂，其IC50=9 nM。它对大鼠，兔，豚鼠和人等各种物种血清的sPLA2活性具有明显的抑制作用，IC50分别为 8.1 nM，5.0 nM，3.2 nM 和 6.2 nM。

WIZ degrader 8 (compound 10) 是一种高度有效且特异的转录因子WIZ分子胶降解剂，能够强效诱导HbF表达。作为潜在的镰状细胞病抑制剂，WIZ degrader 8 可有效引起WIZ降解并促进HbF表达。

Methoxyurea (Compound 3) 是一种一氧化氮 (NO) 供体的潜在调节剂，作用于氧合血红蛋白 (OxyHb) 和高铁血红蛋白 (MetHb)，其在镰状细胞病 (SCD) 研究中显示出应用潜力。

G9a-IN-3 (compound 16g) 是一种效能强的G9a抑制剂，IC50为0.002 μM，用于镰状细胞病的研究。

Enprofylline (Enprofilina) 是具有选择性的 A2B 受体竞争性拮抗剂 (Ki:7 μM) ，也是磷酸二酯酶抑制剂。它可用于研究哮喘、慢性阻塞性肺疾病。

WIZ degrader 8(TFA) 是三氟乙酸盐形式的 WIZ degrader 8。WIZ degrader 8 (compound 10) 是一种高效选择性的转录因子WIZ分子胶降解剂，能够显著诱导HbF表达。此化合物可触发WIZ降解并促进HbF表达，显示出作为镰状细胞病抑制剂的潜力。

Rivipansel is a glycomimetic compound. It acts as a pan-selectin antagonist and reverses acute vascular occlusions in sickle cell mice.

N-Phenylacetylphenylalanine is a biaromatic agent with properties that make them suitable candidates for the treatment of sickle cell disease.

Senicapoc (ICA-17043) 是有效的，选择性的Gardos 通道 (Ca2+激活的 K+通道;KCa3.1) 阻断剂，IC50为 11 nM。Senicapoc 阻断人红细胞的 Ca2+诱导的铷通量，IC50为 11 nM， 抑制红细胞脱水的IC50为 30 nM。