ncnp 01

Viltolarsen（NS-065/NCNP-01）是一种磷酰二胺吗啉反义寡核苷酸，可特异性结合肌营养不良蛋白 mRNA 前体的第 53 外显子，通过诱导外显子 53 跳跃恢复氨基酸阅读框，从而生成缩短但具有功能相关性的肌营养不良蛋白。Viltolarsen 为研究杜氏肌营养不良症的外显子跳跃治疗及分子病理机制提供了精确的实验工具。