f508del-cftr

Bamocaftor是一种CFTR通道（DeltaF508-CFTR突变）矫正器，适用于 CF 跨膜传导调节器，被设计用于恢复 F508del-CFTR 蛋白功能。联合使用 tezacaftor 和 VX-561 治疗 F508del MF 的囊性纤维化患者。

VRT-532 (CFpot-532)是CFTR 的有效调节剂，常用于CFTR 缺陷引起的囊性纤维化(CF)研究。降解囊性纤维化中积累的硫酸化糖胺聚糖(gag)所必需的Arylsulfatase B (ARSB)，小分子调节剂VRT-532对CFTR 的修饰能增加ARSB 并减少4-硫酸软骨素的积累。

Ivacaftor (VX-770) 是一种 CFTR 增强剂，靶向G551D-CFTR 和F508del-CFTR 的EC50分别为100 和 25 nM。

Lumacaftor (VRT 826809) 是一种 CFTR 调节剂，可纠正 CFTR 蛋白的折叠和运输。它增强了 FRT 细胞中 F508del-CFTR 蛋白的成熟，EC50为100 nM。

PG01是一种有效的CFTR Cl-通道增效剂,PG01对 ΔF508（Ka 为 0.3 μM）有效。PG01 对 E193K，G970R 和 G551D (CFTR 突变体)也 有效，Kd 值分别为 0.22 μM，0.45 μM 和 1.94 μM 。PG01在加入Forskolin 后可增加ΔF508-CFTR Cl-电流，纠正CFTR 突变体的门控缺陷。

Icenticaftor (QBW251) 是一种具有口服活性CFTR 通道增强剂，可用于慢性阻塞性肺疾病 (COPD) 和囊性纤维化研究，对F508del 和G551D CFTR 的EC50分别为 79 和 497 nM。

CFTR corrector 2 (FDL169) 是一种新型有效的囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)调节剂，用于治疗携带 F508del 突变的囊性纤维化患者。

CFTR corrector 15 (Compound 4172)，作为囊性纤维化跨膜传导调节器 (CFTR) 的校正剂，当与 VX-809 结合时，能有效修复 F508del-CFTR 的折叠异常。该化合物主要用于囊性纤维化疾病的相关研究。

GLPG1837 (ABBV-974) 是一种有效的 CFTR 增强剂，对其 F508del 和 G551D 的 EC50 分别为 3 nM 和 339 nM。

ARN23765 是一种 F508del-CFTR 校正剂，在人支气管上皮细胞中的EC50为 38 pM。它能够改善细胞膜中 F508del-CFTR 的成熟和功能，影响离子的运输与分泌，从而纠正囊性纤维化 (CF) 的病理机制。

(Rac)-Tezacaftor ((Rac)-VX-661) 是Tezacaftor 的外消旋体。Tezacaftor 是一种F508delCFTR 校正子。(Rac)-Tezacaftor 可以用于囊性纤维化的研究。

RNF5 agonist 1 (analog-1) 是 RNF5 inhibitor inh-02 的结构类似物，也是一种有效的 RNF5 激动剂。在表达 CFBE41o- 的 F508del-CFTR 细胞中，RNF5 agonist 1 能够增加 ATG4B 的泛素化状态。

RNF5 inhibitor inh-02, a potent E3 ubiquitin ligase RNF5 RMA1 inhibitor, demonstrates significant efficacy in rescuing F508del-CFTR with an EC50 of 2.2 uM in bronchial epithelial cells homozygous for the F508del mutation. This compound is valuable for cystic fibrosis research[1].

KM11060 是 F508del-CFTR 运输缺陷的新型校正剂，可纠正 F508del-CFTR 运输，增加质膜上功能性 CFTR 的数量。它可用于 F508del-CFTR 加工缺陷的研究和囊性纤维化治疗剂的开发。

GLPG2451 is a cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) potentiator. It effectively potentiates low temperature rescued F508del CFTR (EC50: 11.1 nM).

PGD97 是一种选择性环肽抑制剂，针对 CAL CFTR 相互作用。其脱硫环化形式对 CAL PDZ 域的 KD 值为 6 nM。相较于 NHERF1 2 PDZ 域，PGD97 (脱硫环化形式) 的选择性至少高出 130 倍。PGD97 能够在细胞膜上稳定 F508del-CFTR，改善维持肺部正常液体平衡所需的 CFTR 功能。PGD97 可应用于囊性纤维化研究。

C4 Ceramide is a bioactive sphingolipid and cell-permeable analog of naturally occurring ceramides. [1] [2] [3] It inhibits IL-4 production by 16% in EL4 T cells stimulated with phorbol 12-myristate 13-acetate when used at a concentration of 10 μM. [1] C4 Ceramide is cytotoxic to SK-BR-3 and MCF-7 Adr breast cancer cells (IC50s = 15.9 and 19.9 μM, respectively). [2] C4 Ceramide also increases maturation and stability of cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) proteins bearing the F508 deletion (F508del) mutation, enhances cAMP-activated chloride secretion, and suppresses secretion of IL-8 in primary epithelial cells isolated from patients with cystic fibrosis.[3]