branaplam mesylate (1562338 42 4 free base)

Branaplam is a highly potent, selective and orally active SMN2 splicing modulator. Branaplam increases the amount of functional SMN protein produced by the SMN2 gene through modifying its splicing.

Branaplam (LMI070; NVS-SM1) hydrochloride 是一种选择性、口服活性的 SMN2 剪接调节剂，能够直接作用于 SMN，其 EC50 值为 20 nM。Branaplam hydrochloride 还可抑制 hERG 通道，其 IC50 值为 6.3 μM。在严重脊髓性肌萎缩症（SMA）小鼠模型中，Branaplam hydrochloride 显著增加了全长 SMN 蛋白水平，并明显延长了生存期。

Branaplam (LMI 070) 是一种高效、选择性和口服活性的小分子 SMN2 剪接调节剂，对 SMN 的 EC50为 20 nM。它可提高全长 SMN 蛋白并延长其生存期，也抑制 hERG，IC50为 6.3 μM。