abl 001

Asciminib (ABL001) 是一种有效的、选择性的变构BCR-ABL1抑制剂，能够抑制 Ba/F3 细胞生长 (IC50:0.25 nM)。

Asciminib hydrochloride 被归类为“STAMP inhibitor”，特异性靶向 ABL 的 myristoyl pocket。Asciminib hydrochloride（商品名 Scemblix）通过与野生型 ABL N 端的别构位点结合发挥作用，而该结构域在 ABL 融合蛋白中缺失，使其能够选择性调控与 Philadelphia 染色体阳性慢性髓性白血病（Ph+ CML）相关的致癌信号通路，是血液肿瘤研究中的重要靶向工具化合物。