TOP1/TDP1-IN-1 (C13) 在 6.25-100 μM 作用 30 分钟时可浓度依赖性显著抑制小牛胸腺 TOP1 酶活性，且效力优于 50 μM CPT；孵育 30 分钟时还可抑制纯化 TDP1 酶活性，IC 50 为 17.8 μM。TOP1/TDP1-IN-1 作用 48 小时可显著抑制 A549、HeLa 和 HCT116 癌细胞增殖，IC 50 分别为 0.89 μM、1.2 μM 和 1.1 μM；在 0.125-0.5 μM 处理 48 小时后再培养 10 天，可浓度依赖性降低 A549 细胞克隆形成能力；在 0.5-2 μM 处理后 12、24、36 h，可浓度依赖性抑制 A549 细胞迁移；在 1-2 μM 作用 3 小时时，可诱导 A549 细胞发生显著 DNA 损伤，且经 γ-H2AX 灶形成实验验证；在 1-4 μM 作用 48 h 时，可在体外浓度依赖性诱导 A549 细胞凋亡；此外，TOP1/TDP1-IN-1 (1 μM；作用 48 h) 与 Topotecan 联合时可协同抑制 A549 细胞增殖。

TOP1/TDP1-IN-1 (C13) 在 Lewis 肺癌异种移植模型中表现出剂量依赖性的体内抗肿瘤活性；于 20-80 mg/kg, i.p., 每日给药，连续 8 天条件下，在 20 mg/kg 剂量时耐受性良好。于单次给药急性毒性研究中，TOP1/TDP1-IN-1 (123-300 mg/kg; i.p.; single dose) 在昆明小鼠中于 ≤154 mg/kg 时全部存活，而在 192 mg/kg 及以上时死亡率达 100%。此外，TOP1/TDP1-IN-1 (4 mg/kg (i.v.)；20 mg/kg (i.g.)；单剂量) 在 Sprague-Dawley 大鼠中显示出良好的药代动力学特征，具有较高的口服生物利用度 (91.3%) 及较长的全身暴露时间。