simufilamum

Simufilam 是一种低毒，口服的 filamin A (FLNA) 激活剂。Simufilam 优先结合大脑中改变的FLNA，恢复其天然构象，恢复受体和突触活性，并减少其与 a7nAChR/TLR4 的关联和下游病理作用。Simufilam 可用于阿尔茨海默症的研究。

Simufilamum（亦称PTI-125）是一种针对改变构型的filamin A的小分子口服化合物候选物。它可以结合并逆转阿尔茨海默症大脑中的支架蛋白filamin A的改变构型，从而减缓阿尔茨海默症的病理发展。此外，PTI-125还能降低tau蛋白的超磷酸化、减少Aβ42的聚集沉积、神经纤维缠结和神经炎症。该化合物在体外实验中显示，对照组和阿尔茨海默病（AD）患者死后的海马切片具有浓度依赖性的效力，起始浓度为1 picomolar（pM）。PTI-125是首个优先结合并逆转蛋白病变改变构型的治疗候选物。