rtc14

RTC14, as a premature termination codon (PTC) readthrough inducer, can act by restoring dystrophin expression and improving muscle function in the mdx mouse model for Duchenne muscular dystrophy.

GJ103 是通读化合物 GJ072 的活性类似物。一些 GJ072 类似物（例如，GJ103、GJ106、GJ109 和 GJ111）通过 FCATMpSer1981 和 IRIF 测定一致地证明了它们在所有三种 PTC 中的活性。 GJ103 具有与 RTC13 或 RTC14 相似的通读活性，但比 RTC13 和 RTC14 对 A-T 细胞的耐受性更高。