rtc13

RTC13 是一种通读试剂，可在杜氏肌营养不良症 （DMD） 的 mdx 小鼠模型中恢复抗肌萎缩蛋白表达的能力。

GJ103 是通读化合物 GJ072 的活性类似物。一些 GJ072 类似物（例如，GJ103、GJ106、GJ109 和 GJ111）通过 FCATMpSer1981 和 IRIF 测定一致地证明了它们在所有三种 PTC 中的活性。 GJ103 具有与 RTC13 或 RTC14 相似的通读活性，但比 RTC13 和 RTC14 对 A-T 细胞的耐受性更高。