ro24-7429 analog

Mitapivat sulfate anhydrous is an allosteric activator of Pyruvate Kinase (PK) that may be useful in the treatment of Pyruvate Kinase Deficiency.

Mitapivat (PKR-IN-1) 是口服具有活性的变构丙酮酸激酶 (pyruvate kinase) 激活剂，其AC50=20 nM。它在广泛的 PKLR 基因型中增加酶活性、蛋白质稳定性和 ATP 水平。它有潜在的恢复 PK 缺乏的糖酵解途径活性的作用。

Mitapivat (AG-348) hydrochloride 是一种口服有效且选择性的变构丙酮酸激酶 R (PK-R) 激活剂。它通过加速 PK-R 催化磷酸烯醇丙酮酸向丙酮酸转化的反应，促进糖酵解过程，增加红细胞中三磷酸腺苷 (ATP) 的合成，并降低 2,3-二磷酸甘油酸 (2,3-DPG) 的水平。Mitapivat hydrochloride 有潜力用于丙酮酸激酶缺乏症及其他贫血相关疾病的研究。