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  • Efzimfotase alfa
    ALXN-1850
    T9901A-9842746354-58-3
    Efzimfotase alfa 是一种用于酶替代治疗的药剂,针对组织非特异性碱性磷酸酶 (TNSALP) 缺乏症。它通过水解 TNSALP 的底物,降低无机焦磷酸盐 (PPi) 和吡哆醛 5'-磷酸 (PLP) 等底物的浓度来发挥作用。Efzimfotase alfa 目前正用于研究低磷血症 (HPP)。
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