glucosylceramide synthase (gcs)

Miglustat hydrochloride (N-Butyldeoxynojirimycin hydrochloride) 是一种葡萄糖神经酰胺合酶抑制剂，可用于 I 型戈谢病的相关研究。

Lucerastat（NBDGJ，芦舍司他）是一种口服的葡萄糖神经酰胺合酶（Glucosylceramide Synthase, GCS）的抑制剂，具有治疗法布里病的潜力。 ​GCS是鞘糖脂合成的关键酶，抑制其活性可减少有害底物的积累。

Eliglustat (Genz 99067) 是一种高效的、特异性的、有口服活性的葡糖脑苷脂合成酶抑制剂(IC50:24 nM)。

Ibiglustat (Venglustat) succinate is an orally active, brain-penetrant inhibitor of glucosylceramide synthase (GCS). It is utilized in the investigation of Gaucher disease type 3, Parkinson's disease associated with GBA mutations, Fabry disease, GM2 gangliosidosis, and autosomal dominant polycystic kidney disease.

Ibiglustat (GZ402671) 是一种可透过血脑屏障的、具有口服活性的葡萄糖神经酰胺合成酶(GCS)抑制剂。它可用于戈谢病 3 型、法布瑞氏症、与 GBA 突变相关的帕金森病、GM2 神经节苷脂病和常染色体显性多囊肾病的研究。

Glucosylceramide synthase-IN-3 (compound BZ1) is a highly potent, brain-penetrant, and orally active inhibitor of glucosylceramide synthase (GCS), exhibiting an IC50 value of 16 nM for human GCS. This compound, designated as Glucosylceramide synthase-IN-3, finds potential applications in Gaucher's disease research [1] [2].

Glucosylceramide synthase-IN-2 (compound T-690) 是一种有效的、具有血脑屏障通透性的、口服具有活力的 glucosylceramide synthase (GCS) 抑制剂，作用于人 GCS (IC50: 15 nM) 和小鼠 GCS (IC50: 190 nM)。Glucosylceramide synthase-IN-2 能够非竞争性抑制 C8 神经酰胺和 UDP 葡萄糖。Glucosylceramide synthase-IN-2 能够用于研究戈谢病。

Glucosylceramide synthase-IN-1 (T-036) 是一种有效的、口服具有活力的、具有血脑屏障通透性的 glucosylceramide synthase (GCS) 抑制剂，作用于人 GCS (IC50: 31 nM) 和小鼠 GCS (IC50: 51 nM)。Glucosylceramide synthase-IN-1 能够用于研究戈谢病。

CCG-203586 is a novel potent glucosylceramide synthase (GCS) inhibitor.

Glucosylceramide synthase-IN-4 (compound 12) 是一种高效 GCS 抑制剂，具有 6.8 nM 的 IC50 值。该化合物在人肝细胞中展现出优良的 PK 属性和稳定性。此外，Glucosylceramide synthase-IN-4 还具备较好的中枢神经系统穿透能力和显著的 PXR 选择性。