fitusiran

Fitusiran（ALN-AT3SC）是一种小干扰 RNA 治疗分子，旨在选择性结合肝脏中抗凝血酶的信使 RNA，从而持续降低抗凝血酶的生成并增强凝血酶产生，为血友病模型中恢复止血平衡提供了一种具有机制创新性的研究途径。

GalNAc unconjugated/naked Fitusiran 是一种没有偶联 GalNAc 的小干扰 RNA，专门针对抗凝血酶(AT)信使 RNA，以降低肝脏中 AT 的产生。GalNAc unconjugated/naked Fitusiran 增加凝血酶的生成，并可用于血友病的研究。