delpacibartbraxlosiran

Delpacibart braxlosiran 是一种靶向DUX4的抗体-寡核苷酸偶联药物（AOC），由抗TfR1单克隆抗体与靶向DUX4 的siRNA组成，通过TfR1介导的骨骼肌靶向递送实现DUX4 mRNA沉默，可用于治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）。