casimersen

Casimersen（SRP-4045）是一种磷酰二胺吗啉寡核苷酸类反义寡核苷酸，可结合肌营养不良蛋白前体 mRNA 的第 45 外显子，通过诱导外显子 45 跳跃恢复阅读框，从而生成内部截短但仍具有功能的肌营养不良蛋白。Casimersen 是研究杜氏肌营养不良症外显子跳跃机制及治疗开发的重要分子工具。