Odafosfamide (72-96 小时) 对AKR1C3蛋白和RNA高表达的肝癌细胞（SNU-475，SNU-449，C3A，IC 50分别为15 nM，45 nM，5 nM）以及非小细胞肺癌细胞（NSCLC）（NCI-H1944，NCI-H2228，NCI-H1755，NCI-H1563，NCI-H2110，NCI-H1792，IC 50分别为2.3 nM，0.21 nM，8.2 nM，2.5 nM，1.1 nM，4.5 nM）具有细胞毒性。另外，Odafosfamide 对代表B-ALL、T-ALL和ETP-ALL的19种白血病细胞系展现出潜在的抗白血病活性（IC 50分别为60.3 nmol/L、9.7 nmol/L、31.5 nmol/L）。

在广泛的临床前模型中，Odafosfamide 展现了强效的抗肿瘤效力。在原位肝癌 (HepG2) 异种移植模型中，以 5 mg/kg 的剂量（每周一次，持续 2 周）进行静脉注射 (i.v.) 实现了肿瘤的完全消退，肿瘤生长抑制率 (TGI) 达 101.2%。在抗去势前列腺癌 (CRPC) 模型（VCaP 异种移植）中，5 mg/kg 的剂量导致 TGI 达 148%，表明肿瘤明显缩小，该效应在与阿比特龙联合使用时进一步增强。在儿科 T 细胞急性淋巴细胞白血病 (T-ALL) 患者来源的异种移植 (PDX) 模型中，2.5 mg/kg 的剂量（每周一次，持续 3 周）腹腔注射 (i.p.) 诱导了显著的疾病消退 [1][2]。