CAST-calpain-2 stabilizer-1 (A36) 能有效恢复 HdhQ111 小鼠纹状体神经元样细胞的线粒体膜电位 (EC 50 =2.77 μM)，并提升细胞活力 (EC 50 =1.55 μM)。该化合物增加了细胞中 CAST 蛋白的表达，EC 50 约为 3.55 μM，且减少线粒体中 ROS 的生成 (IC 50 约为 1.43 μM)。它还增强了 CAST 与 calpain-2 的内源性相互作用。在 HdhQ111 小鼠纹状体神经元样细胞裂解液中，CAST-calpain-2 stabilizer-1 (0-500 μM; 40 min) 能以剂量依赖方式直接结合并稳定 CAST 蛋白。使用浓度 5-10 μM、作用时间 48 小时时，CAST-calpain-2 stabilizer-1 需要内源性的 CAST 和 calpain-2 才能实现其线粒体保护和细胞活力提升的效果。此化合物 (1 μM; 5 d) 还可恢复神经元标志物表达，抑制 calpain-2 活性，并促进人类患者 iPSC 来源的亨廷顿病 (HD) 中型多棘神经元的轴突生长。

CAST-calpain-2 stabilizer-1 (A36)（10 mg/kg，腹腔注射，每周 5 天，持续 6 周）可恢复 CAST-calpain-2 信号通路，减轻亨廷顿病相关神经病理损伤，改善运动功能，并使 R6/2 小鼠 12 周时存活率提高 30%。CAST-calpain-2 stabilizer-1（10 mg/kg；腹腔注射；每周 5 天；持续 5 个月）可重建 CAST-calpain-2 信号通路，缓解 tau 蛋白病相关神经病理改变及神经炎症，并改善 PS19 小鼠的短期和长期记忆。