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阿尔茨海默症是一种进行性神经退行性疾病,也是导致痴呆的首要病因,全球患者数以百万计。其病理特征为β-淀粉样蛋白斑块与tau蛋白神经纤维缠结,二者驱动神经元丢失及认知功能衰退。现有疗法仅能轻微缓解临床症状,无法改变疾病进程,凸显出临床对有效治疗手段的巨大未满足需求。随着该病在全球范围内造成的经济负担、社会压力及患者痛苦日益加剧,开发新型小分子药物的紧迫性不言而喻。具有疾病修饰作用的小分子——尤其是可同时作用于多个病理节点的多靶点分子——有望延缓甚至阻断神经退行性病变。研发此类药物不仅是一项科学目标,更是维护认知功能、保障生活质量并最终攻克这一顽疾的公共卫生要务。
阿尔兹海默症靶向化合物库包含2806种潜在抗阿尔兹海默症的小分子。
阿尔茨海默症靶向化合物库由基于阿尔茨海默病病理过程已知效应物相似性筛选得到的化合物组成。本库旨在为新药发现项目提供潜在的苗头/先导化合物起点,亦可用于拓展现有研发管线。该库在构建过程中优先兼顾结构多样性与类药性质,剔除含有不良结构片段的化合物,并限定血脑屏障穿透评分(BBB Score)不低于2。本库共收录2806个化合物,所有化合物均符合类药五原则(RO5)。
