huntington's disease

Tetrabenazine (Ro 1-9569) 是 VMAT 抑制剂，用作抗精神病药和治疗各种运动障碍。

Dantrolene 是一种肌肉松弛剂，是人红细胞谷胱甘肽还原酶的非竞争性抑制剂，其Ki 和IC50值分别为 111.6 μM 和 52.3 μM。它是兰尼碱受体拮抗剂及Ca2+信号稳定剂。它可用于研究恶性高热、亨廷顿病、肌肉痉挛和其他神经阻滞剂恶性综合征。

CAY10786 (GPR52 antagonist-1) 是 G 蛋白偶联受体 52 (GPR52, IC50 = 0.63 μM) 的拮抗剂。

MIND4-19 是一种具有抗肿瘤活性的 SIRT2 抑制剂。

Selisistat (EX-527) 是一种去乙酰化酶 SIRT1 的抑制剂 (IC50=38 nM)，具有有效性和特异性。Selisistat 可以用于神经系统疾病如亨廷顿舞蹈病的研究。

BN-82451 2HCl是 COX-1和COX-2 双重抑制剂，可用于研究亨廷顿舞蹈病和帕金森病。

HTT-D3 是一种具有口服活性且高效的亨廷顿剪接调节剂，能够促使 HTT mRNA 降解，诱导 HTT 蛋白水平降低 ，并抑制 p-糖蛋白 (P-gp) 的外排作用，因而可应用于亨廷顿病的研究。

Dalzanemdor (SAGE-718) 是 NMDA 受体阳性变构调节剂，可用于研究亨廷顿舞蹈病、阿尔茨海默病和认知功能障碍。

Rosolutamide (ALZ-003) 是一种姜黄素类似物，一种具有口服活性 Nrf1 和 Nrf2 激活剂。Rosolutamide 可调节氧化稳态，改善线粒体功能并促进自噬，减少突变蛋白聚集，并降低细胞内/线粒体活性氧 (ROS) 水平，可用于研究脊髓小脑性共济失调和亨廷顿病等神经退行性疾病。调节氧化稳态。

Meclizine (Meclozine) (Meclozine)具有抗组胺作用，可可逆地抑制组胺与H1受体的相互作用。Meclizine 是哌嗪类H1拮抗剂的一个成员。Meclizine 是一种有效的抗运动病剂。Meclizine 可通过血脑屏障。Meclizine 是小鼠组成型雄烷受体(CAR)的激动剂配体，也是人CAR 的反向激动剂。Meclizine 可用于polyQ 毒性疾病的研究，如亨廷顿病。

Votoplam HCl(沃妥扑兰盐酸盐)是Votoplam的盐酸盐形式。Votoplam是一种全身作用的基因剪接调节剂，能够下调亨廷顿蛋白(huntingtin protein)的水平，主要用于抑制亨廷顿病(HD)。

CHDI 00484077是一种高选择性的、可渗透中枢神经系统 (CNS) 的IIa类HDAC抑制剂，对HDAC4、HDAC5、HDAC7、HDAC9都具有抑制作用，能够改善神经元功能，可用于研究亨廷顿氏病。

Tetrabenazine Metabolite ((-)-β-HTBZ) 是一种囊泡单胺转运蛋白 2 (VMAT2) 抑制剂，是 Tetrabenazine 的一种活性代谢物。Tetrabenazine Metabolite 对 VMAT2 具有高亲和力，其Ki 为13.4 nM。Tetrabenazine Metabolite 常常被用于研究与亨廷顿氏病和其他多动障碍相关的舞蹈病。

B2 (Linazolamide intermediate B impurity 2) 促进亨廷顿病和帕金森病细胞模型中的包涵体形成。

NCT-504，作为一种选择性的PIP4Kγ的变构抑制剂，展现出15.8 μM的IC50值。该化合物对于亨廷顿病的研究具有潜力。

1-phenyl-3,4-dihydroisochinoline (3,4-Dihydro-1-phenylisoquinoline) 是神经递质多巴胺的结构类似物，与中枢神经系统中的多巴胺受体相互作用。它已被研究为治疗帕金森病、阿尔茨海默病和亨廷顿舞蹈症等神经疾病的潜在治疗剂。

IIQLPEIVVV TFA 作为Drp1-Mff相互作用的特异性抑制剂，能够区分正常和病态的线粒体裂变，并且特别抑制正常裂变过程，进一步引发线粒体功能障碍。此化合物也被应用于研究亨廷顿氏病。

(2S,3S,11bR)-Dihydrotetrabenazine ((2S,3S,11bR)-DHTBZ) 是一种对囊泡单胺转运体 2 (VMAT2) 具有高度选择性的抑制剂，Ki值为 593 nM。它通过抑制多巴胺和5-羟色胺等单胺神经递质的囊泡运送，减少这些递质在突触间隙的释放。(2S,3S,11bR)-Dihydrotetrabenazine 在亨廷顿舞蹈症及其他运动亢进性疾病研究中具有应用潜力。

Pyrazolo[1,5-a]pyrimidine 4h 是一种吗啉衍生物，是腺苷 A2A 受体的选择性拮抗剂。在帕金森病和亨廷顿舞蹈症的动物模型中，它已被证明具有神经保护作用。

Chloroguanabenz (acetate) 是胍那苄的衍生物，是一种抗朊病毒剂和 α2-肾上腺素受体激动剂。它在酵母和哺乳动物的体外试验中能够抑制朊病毒的形成，并降低 HEK293T 细胞中截短型亨廷顿蛋白衍生物 Htt48 的水平。Chloroguanabenz (acetate) 可用于亨廷顿舞蹈症的研究。

RNA splicing modulator-4 (Compound A) 是一种具有口服活性和脑渗透性的选择性 RNA 剪接 (RNA splicing) 调节剂。它通过调节可变剪接事件控制前体mRNA (pre-mRNA) 中特定外显子的包含或排除，进而改变成熟mRNA的编码序列和功能。该化合物在神经退行性疾病（如亨廷顿病）和癌症的研究中具有应用潜力。

SC 51089 是一种选择性的前列腺素受体 PGE2 拮抗剂，对前列腺素受体亚型具有选择性，具有抗伤害活性，可改善亨廷顿病 R6/1 小鼠模型中的运动缺陷并挽救记忆力下降。

AUTEN-67 is a specific inhibitor of MTMR14 and autophagy enhancer with potent antiaging and neuroprotective effects. AUTEN-67 also delays the onset and decreases the severity of Huntington's disease.

PF-02545920, a PDE10 inhibitor, is used potentially for the treatment of Huntington's Disease.