HCC 1

Inavolisib (GDC-0077) 是一种可口服的选择性PI3Kα抑制剂，IC50值为0.038 nM。它通过与 PI3K 的 ATP 结合位点结合而发挥其活性，从而抑制了 PIP2 到 PIP3 的磷酸化。

C-176 (STING inhibitor 1) 是一种 STING 抑制剂，具有选择性和血脑屏障渗透性。C-176 可以抑制由 STING 介导的 IFNβ 生成，具有抗炎活性。

S63845 是一种选择性骨髓细胞白血病 1（MCL1) 抑制剂，结合人 MCL1的 Kd 值为 0.19 nM。

Divarasib (GDC-6036) (GDC-6036)是一种正在研究的、口服的、高效力和选择性的 KRAS G12C 抑制剂，IC50 为 <0.01 μM。Divarasib 不可逆地将 KRAS G12C 癌蛋白锁定在非活性状态，抑制肿瘤细胞生长。它正在被研究用于实体肿瘤，包括非小细胞肺癌和结肠直肠癌及其他类型的癌症。

Lapatinib (GW572016) 是一种 ErbB2 和 EGFR 的抑制剂 (IC50=9.2/10.8 nM)，具有口服活性。Lapatinib 具有抗肿瘤活性，可以用于治疗 HER2 过表达的晚期或转移性乳腺癌。

Mifepristone (C-1073) 是一种黄体酮受体 (IC50=0.2 nM) 和糖皮质激素受体拮抗剂 (IC50=2.6 nM)。Mifepristone 用于终止妊娠、治疗子宫肌瘤、治疗子宫内膜异位症。

Camptothecin (CPT) 属于生物碱类天然产物，是一种 DNA 拓扑异构酶 I (Topo I) 的抑制剂 (IC50=679 nM)，具有特异性。Camptothecin 具有抗肿瘤活性，可以诱导细胞凋亡。

6-Hydroxy-DOPA 是 RAD52 的变构抑制剂，可用于癌症研究。它在体外抑制 BRCA 缺陷癌细胞的增殖，也抑制 APE1。

TD52 是 PP2A (CIP2A) 癌性抑制剂的口服活性抑制剂。 TD52 是厄洛替尼衍生物，通过干扰 Elk1 与 CIP2A 启动子的结合间接降低了 CIP2A。

PK11000 是一种烷化剂，可通过共价半胱氨酸修饰来稳定野生型和突变型p53的 DNA 结合结构域。

Telaglenastat (CB 839) 是一种谷氨酰胺酶 1 (GLS1) 抑制剂，具有选择性、可逆性和口服活性。Telaglenastat 具有抗肿瘤活性，可以诱导细胞自噬。

PARG-IN-4 (compound A) 是一种具有口服活性和细胞膜渗透性的 PARG 抑制剂 (EC50=1.9 nM)，能抑制小鼠中的肿瘤生长，具有抗肿瘤活性。

LY3405105 (1-Piperidinecarboxylic acid, 4-[[5-methyl-3-(1-methylethyl)pyrazolo[1,5-a]pyrimidin-7-yl]amino]-, 1-[(2E)-4-(dimethylamino)-1-oxo-2-buten-1-yl]-3-pyrrolidinyl ester) 是一种新型 CDK7 抑制剂。

Vacquinol-1 能够激活 MAPK 通路，是MKK4特异性激活剂。它可以诱导肝细胞癌细胞凋亡，在多形性胶质母细胞瘤小鼠模型中特异性诱导人胶质母细胞瘤细胞死亡、减缓肿瘤进展并延长生存期。

Amantadine hydrochloride (CI-719) 是一种抗病毒药物，用于预防或对症治疗甲型流感和帕金森病。它阻断质子流通过 M2 离子通道，从而阻止病毒 RNA 释放到感染细胞的细胞质中。

Amantadine (1-Aminoadamantane) 是抗病毒药物，也是是 NMDA 型谷氨酸受体的弱拮抗剂，能促进高多巴胺的释放，并阻断多巴胺的再摄取。

Arvanil (N-Vanillylarachidonamide) 是一种合成辣椒素-安非他命杂交体，也是香草素受体1 (VR1) 和大麻素 1 (CB1)的配体，具有神经保护活性，抑制痉挛，通过在体内诱导 HCC 细胞铁死亡来增强顺铂化疗敏感性，通过与 MICU1 结合诱导肝细胞癌的铁死亡。

PMED-1 是一种有效的β-catenin抑制剂，其在肝母细胞癌细胞和多种 HCC 细胞中降低β-catenin活性的能力非常显著，具有 4.87-32 μM 的IC50值。该化合物通过削弱β-catenin与CREB结合蛋白的交互作用来干扰Wnt信号传递，进而抑制细胞的增殖。因此，PMED-1 在癌症研究领域具有广泛的应用潜力。

MRTF-A-IN-1（compound 14）为一种针对MRTF-A的抑制剂，具有抑制细胞增殖和诱导HCC细胞衰老的功能。

TRBP-IN-1 (Compound 13j) 是一种口服有效的 TAR RNA 结合蛋白 2 (TRBP) 抑制剂，IC50 为 12.72 μM。TRBP-IN-1 展现出显著的抗肝细胞癌 (HCC) 活性，有效抑制 HCC 细胞（HCCLM3 细胞 IC50 为 18.96 μM；SK-Hep-1 细胞 IC50 为 16.45 μM）的增殖与转移。通过靶向 TRBP，TRBP-IN-1 调控 miRNA 生物合成并抑制致癌 miRNA 的表达，诱导 HCC 细胞的凋亡和焦亡。该化合物可用于针对 HCC 的靶向治疗研究。

QC-182 是一种高效的 p300/CBPPROTAC 降解剂，能够在 SK-HEP-1 细胞中降低 p300 蛋白 (DC50= 93nM)。此外，QC-182 显著抑制 SK-HEP-1 和 JHH7 细胞系的生长，其 IC50 分别为 0.733 和 0.477 μM。QC-182 可用于肝细胞癌 (HCC) 的研究。

c-Met degrader-1 (Compound H11) 是一种口服活性的c-Met降解剂，利用泛素蛋白酶体系统进行降解，具有抗肝细胞癌 (HCC) 的活性，并能抑制 MHCC97H 异种移植瘤的生长。这种化合物可以抑制 HCC 细胞的增殖，阻止细胞周期进程，并诱导细胞凋亡 (Apoptosis)。此外，c-Met degrader-1 有可能克服细胞对 Ib 型 c-Met 抑制剂产生的耐药性。

YM-53601 是一种高效性角鲨烯合酶 (SQS) 抑制剂，可抑制啮齿动物的脂肪生成生物合成和脂质分泌。YM-53601 是一种降胆固醇剂，抑制法呢基二磷酸法呢基转移酶 1 (FDFT1) 。YM-53601 具有潜在的抗病毒活性，在体内增强阿霉素介导的 HCC 生长停滞和细胞死亡。

Paritaprevir free base (ABT-450) 是一种口服生物可利用的合成酰基磺酰胺抑制剂，可抑制丙型肝炎病毒 (HCV) 蛋白酶复合物，由非结构蛋白 3 和 4A (NS3/NS4A) 组成，对 HCV 基因型 1 具有潜在活性。 给药后，paritaprevir 可逆地结合 HCV NS3/NS4A 蛋白酶的活性中心和结合位点，并阻止 NS3/NS4A 蛋白酶介导的多蛋白成熟。这会破坏病毒蛋白的加工和病毒复制复合物的形成，从而抑制病毒在 HCV 基因型 1 感染的宿主细胞中的复制。 NS3 是一种丝氨酸蛋白酶，对于 HCV 多蛋白内多个位点的蛋白水解切割至关重要，并且在 HCV 核糖核酸 (RNA) 复制过程中起关键作用。 NS4A 是 NS3 的激活因子。 HCV 是属于黄病毒科的一种小的、有包膜的单链 RNA 病毒，感染与肝细胞癌 (HCC) 的发展有关。