tdp 43

TDP43-IN-1 (example 8) 作为TDP43抑制剂，主要用于神经退行性疾病的研究领域。

TTBK1-IN-2 (N-[4-(4-chlorophenoxy)phenyl]-7H-pyrrolo[2,3-d]pyrimidin-4-amine) 是 Tau-Tubulin 激酶 (TTBK1) 的抑制剂，IC50 为 0.24 和 4.22 µM。 TTBK1-IN-2 降低细胞培养物和转基因 TDP-43 小鼠脊髓中的 TDP-43 磷酸化。

EN6 是一种小分子体内自噬激活剂，其共价靶向溶酶体v-ATP 酶的 ATP6V1A 亚基中的半胱氨酸 277。它以溶酶体依赖性方式清除 TDP-43 聚集体，这是额颞叶痴呆的病原体。它介导的 ATP6V1A 修饰使 v-ATP 酶与 Rags 分离，从而抑制 mTORC1 信号传导、增加溶酶体酸化和激活自噬。

UP163 可增强 ATPase 活性并激活 VCP（缬酪肽蛋白），其 EC50 为 9.0 μM。此外，UP163 还能减轻 MG-132 所致的 TDP-43 聚集。

Glutathione monoethyl ester 是谷胱甘肽的衍生物，可以保护运动神经元细胞 NSC-34 免受突变导致的 TDP-43 病理损害的影响。这些损害包括聚集体的减少、核清除、活性氧 (Reactive Oxygen Species) 产生以及细胞死亡的降低。

rTRD01为TDP-43配体，与TDP-43的RRM1和RRM2结构域结合(Kd=89 uM，TDP-43102-269)。该化合物能够削弱TDP-43与与疾病相关的c9orf72基因的六核苷酸RNA的交互作用，可作为神经退行性疾病研究的工具。