Lysosomal P-gp targeted agent 1对MCF-7/ADR和A549/Taxol细胞在48小时内显示出显著的抗多药耐药（MDR）活性，对MCF-7/ADR（IC 50 = 0.024 μM）和PC-3细胞（IC 50 = 3.36 μM）具有抗肿瘤效应，对耐药性A549/Taxol细胞（IC 50 = 1.43 μM）表现出明显抑制活性和细胞毒性，而对HepG2细胞（IC 50 = 6.57 μM）有一定毒性，对MCF-7细胞（IC 50 = 21.20 μM）和A549细胞（IC 50 = 23.75 μM）显示出较弱的抑制和抗肿瘤活性。MCF10A细胞（IC 50 = 14.32 μM）和BEAS-2B细胞（IC 50 = 14.80 μM）则呈现低细胞毒性。Lysosomal P-gp targeted agent 1（100 μM）在MCF-7/ADR细胞中产生的一氧化氮水平高于MCF-7细胞，且与抗肿瘤活性相关；当在MCF-7/ADR中为100 nM或在A549/Taxol中为5 μM（1小时或3小时）时，能够通过过表达的Pgp选择性进入溶酶体，并时间依赖性释放一氧化氮。该化合物（在MCF-7和MCF-7/ADR中为25 nM、50 nM、100 nM，在A549、A549/Taxol中为1 μM、2 μM、4 μM；24小时）可作为Pgp底物，但不调节其表达。在浓度为25-50 nM时，上调促凋亡蛋白Bax的表达，下调抗凋亡蛋白Bcl-2的表达，促进PARP1的裂解，并上调caspase-3的表达及PARP1/Cleaved-PARP1的比率，诱导MCF-7/ADR的细胞凋亡。该化合物（10-50 nM；24小时）使凋亡细胞总数以剂量依赖性方式从8.6%增至65.9%，并在40和50 nM时降低菌落生长，表明对MCF-7/ADR细胞具有长期效果。此外，在20-40 nM范围内（24小时）可干扰DNA形成并导致细胞周期停滞。

针对溶酶体 P-gp 的药物 Agent 1（1.25-5 mg/kg；腹腔注射；4 天一次，给药 21 天）显示出显著的抗肿瘤活性，明显抑制肿瘤体积，并促使肿瘤发生死亡、凋亡或处于静止状态，同时未检测到明显的组织学异常或全身毒性。