CFTR

Elexacaftor (VX-445) 是一种囊性纤维化跨膜电导调节因子 (CFTR) 校正剂。它促进CFTR 的加工和转运，增加细胞表面CFTR 的数量,改善 Phe508del CFTR 蛋白加工和运输。

Tezacaftor (VX661) 是一种小分子，可用作囊性纤维化跨膜电导调节器基因功能的校正剂。

Ivacaftor (VX-770) 是一种 CFTR 增强剂，靶向G551D-CFTR 和F508del-CFTR 的EC50分别为100 和 25 nM。

Icenticaftor (QBW251) 是一种具有口服活性CFTR 通道增强剂，可用于慢性阻塞性肺疾病 (COPD) 和囊性纤维化研究，对F508del 和G551D CFTR 的EC50分别为 79 和 497 nM。

VRT-325 可以通过促进两个 NBD 的二聚化或促进 TMD 的折叠来修复折叠缺陷。VRT-325 可加速CF细胞单层的愈合速度。

CFTR(inh)-172 (CFTR Inhibitor-172) 是一种不依赖电压的选择性 CFTR 抑制剂，在2分钟内可逆地抑制CFTR 短路电流的Ki 值为300 nM。

Lumacaftor (VRT 826809) 是一种 CFTR 调节剂，可纠正 CFTR 蛋白的折叠和运输。它增强了 FRT 细胞中 F508del-CFTR 蛋白的成熟，EC50为100 nM。

Bamocaftor是一种CFTR通道（DeltaF508-CFTR突变）矫正器，适用于 CF 跨膜传导调节器，被设计用于恢复 F508del-CFTR 蛋白功能。联合使用 tezacaftor 和 VX-561 治疗 F508del/MF 的囊性纤维化患者。

CFTR corrector 12 是CFTR校正剂，可拯救除M760R ABCA3 外的所有突变蛋白，可用于研究囊性纤维化。

Glucosamine (Chitosamine) 是天然产物。Glucosamine 用作膳食补充剂。Glucosamine 外用时对骨关节炎软骨和软骨细胞具有药理作用。Glucosamine 调节糖代谢。Glucosamine 降低胰岛匀浆液中葡糖激酶的活性。

4-(2-chloro-4-methoxy-5-methylphenyl)-N-[(1A)-2-cyclopropyl-1-(3-fluoro-4-methylphenyl)ethyl]-5-methyl-N-(2-propyn-1-yl)-2-thiazolamine 是SSR-125543的对映异构体. SSR-125543是一种有效的CRF-R1拮抗剂，对人CRF-R1的Ki＝1.0nM。

SRI-37240是一种有效的提前终止密码子 (PTCs) 抑制剂，具有通读活性的，可诱导终止密码子处的长时间停顿，抑制与囊性纤维化相关的 PTC。SRI-37240 可用于研究与PTC 相关的疾病。

Corrector C4 是一种常用于研究囊性纤维化突变体的校正子，通过减轻CFTR跨膜结构域突变体与蛋白稳态的相互作用来发挥作用。

Ataluren (PTC124) 是一种可口服的 CFTR-G542X 无义等位基因抑制剂。

Cavosonstat (N91115) 是一种口服活性 S-亚硝基谷胱甘肽还原酶(GSNOR)抑制剂，可促进囊性纤维化跨膜传导调节器(CFTR)成熟和质膜稳定。

CFTR corrector 4是一种高效且可口服的囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR)，是一种有效的 (R，R) 型活性对映体。CFTR corrector 4 可以增加细胞表面的 CFTR 水平，是用来研究囊性纤维化的潜在化合物。

Glibenclamide (Glyburide) 是一种具有口服活性的 ATP 敏感的 K+通道抑制剂，可研究糖尿病和肥胖。它抑制 P-糖蛋白，可直接结合并阻断 KATP 的 SUR1亚基并抑制囊性纤维化跨膜传导调节蛋白。它通过诱导膜离子通透性干扰线粒体生物能，可诱导自噬。

SRI-41315 是一种 eRF1 降解剂 ，可在核糖体解码中心充当分子胶。SRI-41315 诱导终止密码子的延长暂停，并抑制永生化和原代人支气管上皮细胞中与囊性纤维化相关的 PTC，恢复 CFTR 表达和功能。SRI-41315 通过降低终止因子 eRF1 的丰度来抑制 PTC。

5,​7,​4'-​Trimethoxyflavone (4',5,7-Trimethoxyflavone) 是从泰国著名的药用植物 Kaempferia parviflora 中分离出来的一种天然产物。它以浓度依赖性方式显著有效抑制 SNU-16 人胃癌细胞的增殖，诱导细胞凋亡。

BPO-27 racemate (BPO-27(racemate)) 是一种CFTR 抑制剂，IC50为8 nM。

Crinecerfont (SSR-125543) 是促肾上腺皮质激素释放因子 1 受体 (CRF1) 的特异性拮抗剂，可用于经典先天性肾上腺增生的研究。

Kobusin（自旋七叶素） 作为从Pnonobio biondii Pamp 中分离的双环氧木脂素化合物，具有CFTR与CaCC氯离子通道激活特性，同时对ANO1/CaCC通道表现出抑制效应。

Lubiprostone (RU-0211) 是一种 ClC-2 氯化物通道的激活剂，用于治疗特发性慢性便秘。

H2-Gamendazole 是一种抑制精子发生和癌症治疗的新型化合物，可作为热休克蛋白和/或延伸因子1 α的抑制剂，是 Hsp90调节剂。