vutrisiran

Vutrisiran（ALN-TTRsc02）是一种研究性、肝脏靶向的小干扰 RNA 化合物，旨在选择性沉默甲状腺素转运蛋白（transthyretin）基因的表达。Vutrisiran 被广泛应用于 transthyretin 介导的淀粉样变性研究中，用于评估基于 RNA 干扰的治疗策略、疾病修饰机制以及对致病蛋白产生的长期抑制效果。