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    吉伏司瑞, ALN-AS1
    T391231639325-43-1
    Givosiran（ALN-AS1）是一种小干扰 RNA 化合物，可选择性靶向肝脏 δ-氨基乙酰丙酸合酶 1（ALAS1）mRNA，从而有效下调 ALAS1 表达并抑制神经毒性 δ-氨基乙酰丙酸和卟胆原的积累。Givosiran 作为一种基于机制的研究工具，在急性间歇性卟啉病的代谢失衡及治疗干预策略研究中具有重要意义。
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