lumasiran

Lumasiran（ALN-G01）是一种靶向肝脏乙醇酸氧化酶 mRNA 的小干扰 RNA 治疗分子，可沉默该酶的表达并降低草酸的生物合成，从而针对原发性高草酸尿症 1 型的致病代谢缺陷，为相关转化和机制研究提供支持。