patisiran sodium

Patisiran sodium 是一种双链小干扰 RNA（siRNA），可选择性结合转甲状腺素蛋白（TTR）信使 RNA 中的特定序列，对肝脏中野生型和突变型 TTR 蛋白的合成产生强效而特异的抑制作用。Patisiran sodium 基于机制的活性奠定了其在遗传性 TTR 淀粉样变性研究、基因沉默治疗策略开发及 RNA 干扰转化医学中的重要应用。