myotonic

Heptamidine dimethanesulfonate (SBi4211 dimethanesulfonate) 是一种与喷他脒有关的、强效的钙结合蛋白 S100B 的抑制剂 (Kd=6.9 μM)，选择性地杀死表达 S100B 的黑素瘤细胞。它是有效的强直性肌营养不良 (DM) 研究工具。

Heptamidine is an effective Pentamidine-related inhibitor of the calcium-binding protein S100B (Kd: 6.9 μM). It selectively kills melanoma cells with S100B over those without S100B. It is a useful tool for the investigation of Myotonic dystrophy.

RNA binder 2 (Compound 20) 是一种用于治疗肌强直性营养不良 1 型 (DM1) 的r(CUG)expRNA的共价抑制剂。通过Hoechst 骨架与RNA结合，它抑制MBNL1的结合并恢复正常剪接过程。RNA binder 2 对肌强直症1型研究具有潜在应用。

Deglycobleomycin 是一种专门靶向 r(CUG) 重复序列的 RNA 切割剂。结合识别 r(CUG)exp 小分子后，Deglycobleomycin 能选择性切割 r(CUG)exp，其对 DNA 的切割效率明显低于 Bleomycin A5(Pingyangmycin)，但具备更高的 r(CUG)exp 选择性切割活性。Deglycobleomycin 被应用于研究由 r(CUG) 重复序列扩张引起的疾病，例如 1 型强直性肌营养不良，并用于开发精准靶向切割致病 RNA 的药物。

Basivarsen linker 是连接 Zeleciment（与 TfR1 受体结合的 Fab 抗体）与反义寡核苷酸的连接子，应用于 Zeleciment basivarsen 中。Zeleciment basivarsen 被用于肌张力障碍型 1 型 (DM1) 的研究。

Zelecimentbasivarsen (DYNE-101) 是一种抗体寡核苷酸偶联物 (AOC)，由与肌肉细胞转铁蛋白受体1 (TfR1) 结合的Fab抗体Zeleciment与反义寡核苷酸Basivarsen组成。其通过靶向变异的I型肌营养不良蛋白激酶 (DMPK) RNA 进行RHase H介导的降解，应用于肌营养不良症1型 (DM1) 的研究。

Mexiletine is a non-selective voltage-gated sodium channel blocker. It is a medicine in the class of IB anti-arrhythmic. Mexiletine may also be used in patients experiencing refractory pain and is effective to treat muscle stiffness resulting from myotonic dystrophy or non-dystrophic myotonias.

(R)-BDP9066 is a highly effective inhibitor of myotonic dystrophy kinase-related Cdc42-binding kinase (MRCK), effectively impeding cancer cell invasion, making it an invaluable resource for studying and researching proliferative diseases, particularly cancer.

Pip6a 是一种富含精氨酸的细胞穿透肽，可以跨越血浆和内体膜传递药物。Pip6a 由一个疏水核心区以及两侧的富含精氨酸的结构域构成，其中包含 β-丙氨酸和氨基己酰间隔物。当 Pip6a 与吗啉代磷二酰胺寡聚体 (PMO) 结合时，可显著提高反义寡核苷酸 (ASO) 在强直性肌营养不良 (DM1) 小鼠横纹肌中的传递效率。