golodirsen

Golodirsen（SRP-4053）是一种磷酰二胺吗啉寡核苷酸（PMO）类反义寡核苷酸，通过调控前体 mRNA 剪接并诱导第 53 外显子跳跃，从而恢复杜氏肌营养不良症中肌营养不良蛋白基因的阅读框。该过程使部分肌营养不良蛋白得以表达并恢复抗肌生成抑制素蛋白水平，支持其作为研究外显子跳跃策略及 DMD 疾病修饰方法的分子工具。