RNA等位三核苷酸模拟物化合物库

RNA Isosteric Trinucleotide Mimetics Library

很棒

短核苷酸重复序列的扩展会导致多种神经功能和神经肌肉疾病，包括：肌萎缩侧索硬化症（ALS），额颞叶变性（FTLD），亨廷顿病（HD）， 肌肉萎缩症（MD）， 脊髓和球部肌肉萎缩症（SBMA）， 脊髓小脑共济失调（SCA），脆性 XE 精神发育迟滞（FRAXE）。 由于RNA化学空间与蛋白质化学空间中配体-靶标整体总分中贡献的物理化学相互作用的权重不同，所以需要确定相应描述符的物理化学特性和合意性阈值，以区分 RNA 结合剂和蛋白质结合剂；通过使用反义寡核苷酸，各种RNA已被验证为治疗靶点，然而，后者具有非药物特性，因此作为药剂存在局限性。ChemDiv开发了RNA等位三核苷酸模拟物库，该化合物库包含29000个小分子化合物，专门用于靶向RNA 扩展重复序列。

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