2025 年 FDA 批准共46款新药（点击了解详情），其中上市的小分子药物覆盖肿瘤、自免、感染、心血管、代谢等多个领域，总共有29款。以下将按治疗领域介绍所有小分子药物。

肿瘤领域

Treosulfan（1/21/2025）

研发公司：Medxus

靶点 / 机制 ：DNA烷化剂

适应症：1 岁及以上 AML/MDS 患者异体造血干细胞移植前的预处理方案

用于异体 HSCT 前，是移植关键准备步骤

Mirdametinib（2/11/2025）

研发公司：Springworks

靶点 / 机制 ：MEK抑制剂

适应症：1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤

适用于2岁及以上无法手术的NF1-PN患者

Vimseltinib（2/14/2025）

研发公司：Deciphera Pharmaceuticals &Ono Pharmaceutical

靶点 / 机制 ：口服CSF1R抑制剂

适应症：腱鞘巨细胞瘤(TGCT)

更高的客观缓解率和更好的安全性

Taletrectinib（6/11/2025）

研发公司：第一三共

靶点 / 机制 ：ROS1/NTRK抑制剂

适应症：ROS1基因融合阳性的非小细胞肺癌患者

解决传统ROS1抑制剂存在的药物耐受性、血脑屏障穿透力不足及毒性问题

Sunvozertinib（7/2/2025）

研发公司：Dizal Pharmaceutical

靶点 / 机制 ：不可逆 EGFR TKI（共价抑制）

适应症：携带 EGFR exon20ins 突变的局部晚期 / 转移性 NSCLC 成人患者

国产原研，覆盖多种 EGFR 突变亚型

Dordaviprone（8/6/2025）

研发公司：BridgeBio

靶点 / 机制：PharmaClpP 激活剂 / DRD2 拮抗剂

适应症：H3 K27M 突变弥漫性中线胶质瘤

first-in-class，双机制抗癌

Zongertinib（8/8/2025）

研发公司：勃林格殷格翰

靶点 / 机制：不可逆 HER2 TKI

适应症：HER2 TKD 突变经治非鳞状 NSCLC

针对难治性 HER2 突变，填补治疗空白

Imlunestrant（9/25/2025）

研发公司：礼来（Eli Lilly）

靶点 / 机制：ESR1 拮抗剂

适应症：ER+/HER2 - 且 ESR1 突变晚期乳腺癌

first-in-class，克服内分泌治疗耐药

Ziftomenib（11/13/2025）

研发公司：Kura Oncology

靶点 / 机制：menin 抑制剂

适应症：复发 / 难治 NPM1 突变急性髓系白血病

靶向 Menin-MLL 相互作用

Sevabertinib（11/19/2025）

研发公司：拜耳

靶点 / 机制 ：可逆 HER2 TKI

适应症：局部晚期 / 转移性非鳞状 NSCLC 成人患者

针对 HER2 突变，安全性更优    

自身免疫与炎症领域

Rilzabrutinib（8/29/2025）

研发公司：赛诺菲（Sanofi）

靶点 / 机制：BTK 抑制剂

适应症：慢性 / 持续性 ITP

首个可逆 BTK 共价抑制剂，安全性更优

Remibrutinib（9/30/2025）

研发公司：诺华（Novartis）

靶点 / 机制：BTK 抑制剂

适应症：慢性自发性荨麻疹

断BTK级联反应，抑制组胺释放，从而缓解瘙痒、荨麻疹等症状

Zoliflodacin（12/12/2025）

研发公司：Entasis Therapeutics

靶点 / 机制：DNA 旋转酶抑制剂

适应症：淋病

数十年来首个针对该疾病的新药

感染性疾病领域

Suzetrigine（1/30/2025)

研发公司：Vertex

靶点 / 机制 ：NaV1.8 抑制剂

适应症：成人中度至重度急性疼痛

first-in-class，非阿片类镇痛药，新机制止痛

Gepotidacin（3/25/2025）

研发公司：GSK

靶点 / 机制：拓扑异构酶抑制剂

适应症：成人单纯性尿路感染（uUTI）

first-in-class，20 多年来首款全新机制口服抗生素

心血管与代谢领域

Sepiapterin（7/28/2025）

研发公司：PTC

靶点 / 机制 ：苯丙氨酸羟化酶（PAH）激活剂

适应症：高苯丙氨酸血症

为 BH4 不敏感的 PAH 变异型患者提供新选择，联合限苯丙氨酸饮食使用

Brensocatib（8/12/2025）

研发公司：Insmed

靶点 / 机制 ：DPP1抑制剂

适应症：非囊性纤维化支气管扩张症

抗炎症 + 抗纤维化双重作用

Paltusotine（9/25/2025）

研发公司：Crinetics Pharmaceuticals

靶点 / 机制：SST2 激动剂

适应症：肢端肥大症

抑制生长激素和胰岛素样生长因子-1分泌，全球首个获批的每日一次口服生长抑素受体激动剂

Nerandomilast（10/7/2025）

研发公司：勃林格殷格翰

靶点 / 机制 ：磷酸二酯酶 4B（PDE4B）抑制剂

适应症：成人特发性肺纤维化（IPF）

针对肺纤维化的核心病理环节，为进展期患者提供新的治疗选择

Etripamil（12/12/2025）

研发公司：Milestone

靶点 / 机制 ：钙通道阻滞剂

适应症：阵发性室上性心动过速

全球首款 PSVT 鼻喷急救药，推动心律失常治疗从急诊依赖转向患者自我管理

Aficamten（12/19/2025）

研发公司：Cytokinetics

靶点 / 机制：心肌肌球蛋白别构抑制剂

适应症：有症状梗阻性肥厚型心肌病

其他领域

Atrasentan（4/2/2025）

研发公司：Novartis

靶点 / 机制 ：选择性内皮素A受体拮抗剂

适应症：成人原发性IgA肾病患者的蛋白尿

首款用于 IgA 肾病降低蛋白尿的选择性 ETA 受体拮抗剂

Acoltremon（5/28/2025）

研发公司：Alcon

靶点 / 机制 ：TRPM8受体激动剂

适应症：干眼症

first-in-class，促进泪液分泌

Sebetralstat（7/3/2025）

研发公司：KalVista Pharmaceuticals

靶点 / 机制 ：口服血浆激肽释放酶抑制剂

适应症：遗传性血管性水肿(HEA)的急性发作

美国首个且唯一获批的口服HAE按需疗法

Delgocitinib（7/23/2025）

研发公司：Leo Pharma

靶点 / 机制 ：Janus激酶抑制剂

适应症：成人中重度慢性手部湿疹（CHE）

填补 CHE 专用治疗空白，推动非激素局部靶向治疗发展

Aceclidine（7/31/2025）

研发公司：Lenz

靶点 / 机制 ：胆碱 M3 受体激动剂

适应症：成人老花眼（老视）

针对老视的病因相关治疗，为不愿配镜 / 手术的患者提供药物选择

Elinzanetant（10/24/2025）

研发公司：拜耳

靶点 / 机制 ：NK-1和NK-3

适应症：非激素类绝经相关潮热治疗

全球首个双重神经激肽靶向疗法(NK-1和NK-3受体拮抗剂)

Doxecitine and doxribtimine（11/3/2025）

研发公司：UCB

靶点 / 机制 ：嘧啶核苷类

适应症：12 岁及以下起病的成人和儿童胸苷激酶 2 缺乏症（TK2d）

区别于传统对症支持，推动线粒体疾病精准医疗发展

Tradipitant（12/30/2025）

研发公司：Vanda

靶点 / 机制 ：NK - 1受体拮抗剂

适应症：成人运动引发的呕吐

40 多年来首款新机制晕动病治疗药物