aml 1

Furazolidone (Furoxone) 是一种具有抗菌和抗原虫活性的硝基呋喃衍生物，抑制AML1-ETO 转化细胞，IC50为12.7 μM。

PROTAC BRD4 ligand-1 是 PROTAC GNE-987 靶向 BRD4 蛋白的配体，也是一种 BET 的抑制剂。

Ivosidenib (AG-120) 是一种口服具有活力的异柠檬酸脱氢酶 1 的突变体酶 (mIDH1 enzyme) 抑制剂，能够使 d-2- hydroxyglutatrate (2-HG) 在体内降低。它具有良好的的安全性和临床活性，具有研究 AML 的潜力。

Gilteritinib (ASP2215) 是一种 FLT3 抑制剂 (IC50=0.29 nM)，也是一种 AXL 抑制剂 (IC50=0.73 nM)，具有 ATP 竞争性、选择性和口服活性。Gilteritinib 具有抗肿瘤活性，可以用于治疗 FLT3 突变阳性的 AML。

Nrf2-IN-1 是 Nrf2抑制剂，可用于研究急性髓性白血病药物。

IDH2R140Q-IN-2 是一种具有口服活性和高效性的 IDH2R140Q 抑制剂，IC50为29 nM。IDH2R140Q-IN-2 具有潜在的抗肿瘤活性，能减少携带IDH2R140Q突变的TF-1细胞系中D2HG的生成（IC50为10 nM），抑制肿瘤组织中D2HG的水平。IDH2R140Q-IN-2适用于研究急性髓系白血病（AML）。

Zosuquidar trihydrochloride (LY-335979 trihydrochloride) 是一种P-糖蛋白抑制剂，Ki 值为 59 nM。

Unesbulin (PTC596) 是一种口服有效和选择性的 B 细胞特异性莫洛尼氏鼠白血病病毒整合位点 1 抑制剂。它在急性髓细胞白血病细胞中可下调 MCL-1 并诱导不依赖 p53 的线粒体凋亡，具有抗白血病作用。

Motixafortide TFA(664334-36-5,Free) (BKT140 TFA) 是 CXCR4 的拮抗剂，IC50 为 ～1 nM。它通过改变 miR-15a 16-1 表达下调 ERK、BCL-2、MCL-1 和 cyclin-D1 来诱导 AML 原始细胞凋亡。

AES-350 是一种具有口服活性HDAC6抑制剂，IC50和Ki 分别为 0.0244 μM 和 0.035 μM。它对 HDAC3、8 和 11 的 IC50值分别为 0.187、0.245和大于1μM。它通过抑制 HDAC 诱导 AML 细胞凋亡，可研究急性髓系白血病。

Farudodstat (ASLAN003) 是一种具有口服活性的二氢乳清酸脱氢酶 (DHODH) 抑制剂，对人 DHODH 酶的IC50为 35 nM。它通过激活 AP-1 转录因子来抑制蛋白质合成，可以诱导凋亡，并在急性髓样白血病异种移植小鼠中大大延长其生存期。

AZD-5991 Racemate是 AZD-5991 的外消旋体。(Rac)-AZD-5991是一种新型的Mcl-1 抑制剂，FRET 实验中IC50 <3 nM，在AML细胞系中诱导BCL2,BCL-XL, CMYC和MCL1的上调。

DB1976 dihydrochloride (DB1976 2HCl) ，一种转录因子 PU.1 抑制剂，具有潜在抗炎活性，可在体内实验中减缓小鼠的炎症和纤维化，改善了葡萄糖稳态和血脂异常。DB1976 dihydrochloride 促进细胞凋亡，可用于研究代谢功能障碍和非酒精性脂肪性肝炎。

GNE-987 is a highly active chimeric BET degrader. GNE-987 binds equipotently to the BD1 and BD2 bromodomains of BRD4 with low nanomolar affinities (IC50: 4.7 and 4.4 nM, respectively). GNE-987 exhibits picomolar cell BRD4 degradation activity (DC50: 0.03

Pulrodemstat benzenesulfonate (CC-90011 benzenesulfonate) 是一种有效的口服活性赖氨酸特异性去甲基化酶 1 (LSD1) 抑制剂，IC50为 0.25 nM，具有抗癌活性。它诱导急性髓细胞性白血病和小细胞肺癌细胞分化，对 LSD2、MOA-A 和 MAO-B 的酶抑制作用较小。

Olutasidenib (FT-2102) 是一种可透过血脑屏障的、具有口服活性的、突变型异柠檬酸脱氢酶(IDH)1的选择性有效抑制剂，对IDH1- R132H 和 IDH1- R132C 的IC50分别为 21.2 nM 和 114 nM，可用于急性髓性白血病或骨髓增生异常综合征的研究。

DB818 dihydrochloride为DB818的二盐酸盐状态，能够有效抑制同源框A9 (HOXA9)。它通过减少HOXA9-DNA复合体的生成，抑制并诱导细胞凋亡 (apoptosis) 于AML细胞系OCI AML3、MV4-11以及THP-1中，从而抑制其生长。

PROTAC METTL3 degrader 1 (Compound KH12) 是一种 VHL 基础的METTL3降解剂，在 MOLM-13 细胞中的 DC50 值为 220 nM。此化合物还能抑制 METTL3 14 复合物，其 IC50 值为 341 nM，并且对 AML 细胞表现出了抗增殖活性。

MK256是一种新型的CDK8抑制剂，通过抑制STAT通路显示出针对AML的强大抗肿瘤活性。MK256能引发分化和成熟，并抑制AML细胞系的增殖。此外，MK256不仅下调了磷酸化的STAT1(S727)和STAT5(S726)，还减少了AML细胞系中MCL-1和CCL2的mRNA表达。在MOLM-14异种移植模型中, MK256的效能得到了证实，观察到治疗后磷酸化STAT1(S727)和STAT5(S726)的抑制作用。MK256在MOLM-14异种移植模型中的药理动力学研究显示了对STAT通路的剂量依赖性抑制效果。无论是体外还是体内研究都表明，MK256能有效地下调STAT通路。

FW-1 是一种FLT3的I型抑制剂，IC50约为1 μM。它在FLT3突变的AML细胞中显示出细胞毒性，并在G0 G1期阻滞细胞周期。FW-1 还能够诱导MV4-11和MOLM-13细胞发生凋亡 (apoptosis)。

DP-15 是一种针对 GSPT1 和 BRD4 的降解剂，其 DC50 分别为 5.25 nM 和 0.48 nM。它在 AML 和 NHL 细胞中显示出纳摩尔水平的抗增殖活性，能够在 G1 期阻滞细胞周期，并诱导 MOLM13 细胞凋亡 (apoptosis)。此外，DP-15 在 MOLM-13 异种移植小鼠模型中表现出抗白血病活性。(Pink: ligand for target protein JQ-1 carboxylic acid; Black: linker; Blue: ligand for E3 ligase Cereblon Thalidomide-5-OH)

GSK-690 是一种具有选择性和高效性的赖氨酸去甲基化酶1 (LSD 1) 抑制剂，可诱导急性髓系白血病 （AML） 中白血病干细胞的分化，可用于研究白血病。

GNF-7 是一种多重激酶抑制剂。它对ACK1和GCK 具有抑制活性，IC50分别为 25 nM 和 8 nM。它是一种 Bcr-Abl 的抑制剂，对 Bcr-AblWT 和 Bcr-AblT315I 作用的IC50值分别为 133 nM 和 61 nM。它可用于研究血液恶性肿瘤。

AC-4-130, a powerful inhibitor of the SH2 domain of STAT5, effectively hinders STAT5 activation, dimerization, nuclear translocation, and transcription of genes reliant on STAT5. This compound directly binds to STAT5, ultimately leading to cell cycle arrest and apoptosis in FLT3-ITD-driven leukemic cells. AC-4-130 exhibits notable anti-cancer properties and effectively suppresses abnormal STAT5 activity in acute myeloid leukemia (AML), making it a promising therapeutic option [1].