transthyretin (ttr) amyloid fibril formation

Dichlorophenyl-ABA 是一种甲状腺素转运蛋白（transthyretin，TTR）淀粉样纤维形成抑制剂，能够有效抑制病理性蛋白聚集，在表达 TTR L55P 的细胞中可抑制超过 80% 的聚集体形成。Dichlorophenyl-ABA 被广泛应用于淀粉样变性研究，以探讨 TTR 稳定性、聚集机制及治疗干预策略。

Eplontersen 是一种triantennary N-acetylgalactosamine 偶联的反义寡核苷酸，可选择性抑制野生型及突变型转甲状腺素蛋白 mRNA，从而降低致病性 TTR 蛋白的生成并减少 ATTR 淀粉样变性中与心脏及外周神经组织相关的淀粉样纤维形成。