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  • Risdiplam
    RO7034067, RG7916
    T167571825352-65-5
    Risdiplam (RG7916)是一种中枢和外周分布的并可以通过口服给药的小分子 SMN2 前 mRNA 剪接修饰剂,可增加运动神经元存活 (SMN) 蛋白水平。
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  • Risdiplam-d4
    TMID-0682
    Risdiplam-d4是Risdiplam的氘代物。Risdiplam (RG7916)是一种作用于运动神经元存活基因SMN2的前体mRNA剪接修饰剂,能够提升SMN蛋白的水平。
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