duchenne muscular dystrophy

Bocidelpar 是一种有效的过氧化物酶体增殖物激活受体 delta 调节剂，可改善杜兴肌营养不良肌肉细胞中的线粒体生物合成和功能。

SR8278 是竞争性核血红素受体REV-ERB 合成拮抗剂，能够抑制 REV-ERBα 转录活性(EC50:0.47 μM)。它可用于调节生物体内的代谢和研究生物节律。

Edasalonexent (CAT-1004) 是一种可口服的 NF-κB 抑制剂，可用于改善杜氏肌营养不良症。

Ataluren (PTC124) 是一种可口服的 CFTR-G542X 无义等位基因抑制剂。

ART-CHEM-BB B025267 是 utrophin 生成的上调剂，EC50 为 1.8 μM，可用于治疗 Duchenne 肌营养不良症的研究。

Adenylosuccinic acid (Adenylosuccinate) 是一种嘌呤核苷酸循环代谢物，是细胞保护剂 Nrf2 的新型诱导剂，可用于研究杜氏肌营养不良症 (DMD) 。

Vamorolone (VBP15) 是一种首创的，具有口服活性的解离性类固醇 (dissociative steroidal) 抗炎药和膜稳定剂。它抑制 (NF-κB) 抑制作用，并降低了激素的影响。它改善肌营养不良，无副作用。

PMO-G 是一种球形聚合物胶束，具有皮肤渗透性，并能使 mdx 小鼠腹肌中的肌营养不良蛋白含量增加高达 50 倍。PMO-G 可用于杜氏肌营养不良症的研究。

Negamycin (hydrochloride) 是一种二肽抗生素，能够恢复mdx杜氏肌营养不良症 (DMD) 小鼠模型中骨骼肌和心肌的肌营养不良蛋白表达。它能结合真核生物 rRNA 解码 A 位的部分序列。Negamycin (hydrochloride) 可用于DMD研究。

Naproxcinod是一种naproxen的衍生物，具有镇痛和抗炎活性。Naproxcinod是一种环氧合酶（COX）抑制性的一氧化氮供体(CINODs)，可用于骨关节炎和炎症。

Ezutromid (BMN 195) 是一种具有口服活性的、首创的苯并恶唑 utrophin 调节剂，EC50=0.91 μM。它抑制人肝微粒体 CYP1A2 酶活性，IC50=5.4 μM。它可用于 Duchenne 型肌营养不良症 (DMD) 的研究。

RTC13 是一种通读试剂，可在杜氏肌营养不良症 （DMD） 的 mdx 小鼠模型中恢复抗肌萎缩蛋白表达的能力。

RTC14, as a premature termination codon (PTC) readthrough inducer, can act by restoring dystrophin expression and improving muscle function in the mdx mouse model for Duchenne muscular dystrophy.

TG003 是一种高效的 Clk1/Sty 抑制剂，抑制 Clk1 和 Clk4 ，抑制癌细胞生长，诱导癌细胞凋亡，可用于研究杜氏肌营养不良症。

OX01914 是一种水溶性和细胞膜可渗透的 utrophin 调节剂，能够上调 utrophin 蛋白水平，EC50值为 20.5 μM。 OX01914 可用于研究杜氏肌肉营养不良症(DMD)。

Utrophin Modulator 1 (UM1) is a highly effective agent that upregulates utrophin protein levels, displaying an EC 50 of 0.11 μM. Its application in the investigation of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) has been well-established [1].

TG-693是一种具有口服活性的CLK1(CDC2-like kinase 1)抑制剂，能够在体内促进肌营养不良蛋白基因突变的外显子31的跳过，抑制CLK1底物磷酸化，可用于研究杜氏肌营养不良症(DMD)。

PSB-KD107 是 resolvin-D2 receptor Gpr18 的合成激动剂，可用于研究杜氏肌营养不良症。

Adenylosuccinic acid tetraammonium（Adenylosuccinate; Aspartyl adenylate）是一种在核苷酸循环代谢中起作用的口服活性嘌呤核糖核苷单磷酸。该化合物可通过腺苷琥珀酸裂解酶转化为富马酸，展现出在杜氏肌营养不良症（DMD）研究中的应用潜力。

BAY-747 (BAY 1165747) 为一种通过口服生效且具有脑渗透性的sGC刺激剂。它能可逆地逆转L-NAME所诱导的记忆障碍并在大鼠中增强认知功能。BAY-747还可在有意识状态下降低正常血压及自发性高血压大鼠(SHR)的血压。此外，BAY-747在mdx/mTRG2小鼠模型中改善了与Duchenne肌营养不良症(DMD)相关的骨骼肌功能。

Suvodirsen sodium 诱导外显子 51 跳跃，用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究。

TCL065是一种可离子化阳离子脂质（pKa = 6.3），用于在体内和体外生成脂质纳米颗粒（LNPs）以递送mRNA和单向导RNA（sgRNA）。含有TCL065的LNPs，可封装靶向dystrophin外显子45供体位点的sgRNA，与含有TCL065的LNPs封装靶向dystrophin外显子45剪接受体位点的sgRNA一起使用，能够恢复从杜氏肌营养不良症（DMD）患者分离的诱导多能干细胞（iPS）分化的成肌细胞中的dystrophin表达。含有TCL065的LNPs，封装编码Cas9核酸酶的mRNA，与含有TCL065并封装靶向Rosa26位点的单向导RNA的LNPs联合使用，已用于在小鼠腓肠肌中诱导CRISPR介导的基因编辑。