duchenne muscular dystrophy

SR8278 是竞争性核血红素受体REV-ERB 合成拮抗剂，能够抑制 REV-ERBα 转录活性(EC50:0.47 μM)。它可用于调节生物体内的代谢和研究生物节律。

Bocidelpar 是一种有效的过氧化物酶体增殖物激活受体 delta 调节剂，可改善杜兴肌营养不良肌肉细胞中的线粒体生物合成和功能。

Edasalonexent (CAT-1004) 是一种可口服的 NF-κB 抑制剂，可用于改善杜氏肌营养不良症。

Ataluren (PTC124) 是一种可口服的 CFTR-G542X 无义等位基因抑制剂。

ART-CHEM-BB B025267 是 utrophin 生成的上调剂，EC50 为 1.8 μM，可用于治疗 Duchenne 肌营养不良症的研究。

Adenylosuccinic acid (Adenylosuccinate) 是一种嘌呤核苷酸循环代谢物，是细胞保护剂 Nrf2 的新型诱导剂，可用于研究杜氏肌营养不良症 (DMD) 。

Vamorolone (VBP15) 是一种首创的，具有口服活性的解离性类固醇 (dissociative steroidal) 抗炎药和膜稳定剂。它抑制 (NF-κB) 抑制作用，并降低了激素的影响。它改善肌营养不良，无副作用。

Naproxcinod, a nitric oxide-releasing NSAID derivative, significantly improved skeletal muscle strength and fatigue resistance in sedentary and exercise mice, reducing inflammatory infiltration and fibrotic deposition in the myocardium and diaphragm. In a

Ezutromid (BMN 195) 是一种具有口服活性的、首创的苯并恶唑 utrophin 调节剂，EC50=0.91 μM。它抑制人肝微粒体 CYP1A2 酶活性，IC50=5.4 μM。它可用于 Duchenne 型肌营养不良症 (DMD) 的研究。

RTC13 是一种通读试剂，可在杜氏肌营养不良症 （DMD） 的 mdx 小鼠模型中恢复抗肌萎缩蛋白表达的能力。

RTC14, as a premature termination codon (PTC) readthrough inducer, can act by restoring dystrophin expression and improving muscle function in the mdx mouse model for Duchenne muscular dystrophy.

TG003 是一种高效的 Clk1 Sty 抑制剂，抑制 Clk1 和 Clk4 ，抑制癌细胞生长，诱导癌细胞凋亡，可用于研究杜氏肌营养不良症。

OX01914 是一种水溶性和细胞膜可渗透的 utrophin 调节剂，能够上调 utrophin 蛋白水平，EC50值为 20.5 μM。 OX01914 可用于研究杜氏肌肉营养不良症(DMD)。

Utrophin Modulator 1 (UM1) is a highly effective agent that upregulates utrophin protein levels, displaying an EC 50 of 0.11 μM. Its application in the investigation of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) has been well-established [1].

TG693, an orally available inhibitor of CLK1, promotes the skipping of the endogenous mutated exon 31 in Duchenne muscular dystrophy (DMD) patient-derived cells and increased the production of the functional exon 31-skipped dystrophin protein.

PSB-KD107 是 resolvin-D2 receptor Gpr18 的合成激动剂，可用于研究杜氏肌营养不良症。

Adenylosuccinic acid tetraammonium（Adenylosuccinate; Aspartyl adenylate）是一种在核苷酸循环代谢中起作用的口服活性嘌呤核糖核苷单磷酸。该化合物可通过腺苷琥珀酸裂解酶转化为富马酸，展现出在杜氏肌营养不良症（DMD）研究中的应用潜力。

BAY-747 (BAY 1165747) 为一种通过口服生效且具有脑渗透性的sGC刺激剂。它能可逆地逆转L-NAME所诱导的记忆障碍并在大鼠中增强认知功能。BAY-747还可在有意识状态下降低正常血压及自发性高血压大鼠(SHR)的血压。此外，BAY-747在mdx mTRG2小鼠模型中改善了与Duchenne肌营养不良症(DMD)相关的骨骼肌功能。

Suvodirsen sodium 诱导外显子 51 跳跃，用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究。