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Siponimod (BAF-312) 是有效，选择性的鞘氨醇-1-磷酸 (S1P)受体调节剂，对 S1P1 和 S1P5 受体具有特异性，EC50 分别为 0.39 nM 和 0.98 nM。 BAF312 对 S1P1 和 S1P5 受体的特异性比 S1P2、S1P3 和 S1P4 受体高 1000 倍以上。

Laquinimod (LAQ) 是一种免疫调节剂，可预防中枢神经系统的神经变性和炎症。

LDN193189 (DM-3189) 是一种 BMP I 型受体的选择性抑制剂，可以抑制 ALK2 和 ALK3 (IC50=5/30 nM)，对 ALK4、ALK5 和 ALK7 的活性较弱。LDN193189 可以用于进行性骨化性纤维发育不良的研究。

UCM-05194 是选择性 LPA1受体激动剂，可改善神经性疼痛，可用于研究 神进系统疾病。

PZL-A是一种mtDNA合成小分子激活剂，能够恢复最常见的POLγ突变变体的功能和活性，并激活了患有致命疾病的儿科患者细胞中的mtDNA合成，从而增强了氧化磷酸化机制和细胞呼吸的生物发生，可用于治疗mtDNA耗竭相关的进行性疾病。

LDN 193688是一种偏好ALK2位点的BMP激酶抑制剂，通过结合ALK位点发挥作用，对BMP的抑制活性为对TGFβRI的一百倍,可用于研究进行性骨化性纤维发育不良。

HDAC6-IN-52 (EX.1) 是高效的HDAC6抑制剂，在 10 μM 时抑制率达到 100%。它在阿尔茨海默病和进行性核上性麻痹等神经退行性疾病的中枢神经系统疾病中发挥重要作用。

Tau ligand-1 (Compound 75) 是一种能透过血脑屏障的聚集态tau蛋白配体。在阿尔茨海默病、进行性核上性麻痹、皮质基底节变性及皮克病等组织中，Tau ligand-1 对聚集态tau蛋白具有高亲和力，其平衡解离常数 (KD) 为 1-3.8 nM。Tau ligand-1 作为正电子发射断层扫描 (PET) 示踪剂，可能在中枢神经系统tau相关疾病的PET成像研究中具有应用前景。

5β-Cholestane-3α,7α,12α,25-tetrol是一种胆酸醇。在HEK293细胞中，该化合物作为G蛋白偶联胆酸受体1（GPBAR1，TGR5）的激动剂，其浓度范围为0.1至10 µM。患有渐进性代谢性白质营养不良症脑腱黄色瘤病（CTX）的患者，其血液、粪便和胆汁中的5β-cholestane-3α,7α,12α,25-tetrol水平会升高。

Brr2-IN-3 (Brr2 Inhibitor C9) 是选择性 Brr2解旋酶变构抑制剂。它呈剂量依赖性地抑制解旋酶(IC50:1.3 μM)。

Ganglioside GD3 is synthesized by the addition of two sialic acid residues to lactosylceramide and can serve as a precursor to the formation of more complex gangliosides by the action of glycosyl- and sialyltransferases. It induces apoptosis in HuT-78 cutaneous T cell lymphoma cells in a concentration-dependent manner and disrupts the mitochondrial membrane potential when used at a concentration of 200 μM. Expression of ganglioside GD3 in GD3-negative SK-MEL-28-N1 malignant melanoma cells increases both cell proliferation and invasion in vitro. Ganglioside GD3-deficient adult mice exhibit progressive loss of the neural stem cell (NSC) pool and impaired neurogenesis. Ganglioside GD3 mixture contains ganglioside GD3 molecular species with C18:1 and C20:1 sphingoid backbones.

Ezeprogind disulfate 是一种神经营养诱导剂。 Ezeprogind disulfate 针对所有神经退行性变，包括 Abeta 蛋白或 tau 蛋白。 Ezeprogind disulfate 可用于神经系统疾病相关研究，包括进行性核上性麻痹（PSP）、tau 蛋白病、阿尔茨海默病和帕金森病等。

3'-sulfo Galactosylsphingosine is a form of sulfatide that is lacking the fatty acyl group. It decreases migration and adhesion of B35 neuroblastoma cells and increases cell rounding when used at a concentration of 20 μM. It also inhibits PKC and cytochrome c oxidase activity when used at concentrations of 150 and 50-100 μM, respectively. 3'-sulfo Galactosylsphingosine accumulates in patients with metachromatic leukodystrophy, a lysosomal storage disorder characterized by arylsulfatase A (ASA) deficiency leading to progressive demyelination and neuromotor deficits. In mice lacking ASA, levels of 3'-sulfo galactosylsphingosine increase after one month of age followed by demyelination and neuromotor deficits. 3'-sulfo Galactosylsphingosine has been used as a standard for the quantification of 3'-sulfo galactosylsphingosine by LC-MS.

6-Aminophenanthridine is an antiprion agent. It inhibits prion formation in yeast- and mammalian-based screening assays when used alone and, to a greater extent, when used in combination with the α2-adrenergic receptor agonist guanabenz . 6-Aminophenanthridine (300 μM) inhibits protein folding activity of the ribosome (PFAR) by directly competing with protein substrates for the active site and decreases the yield of refolded protein without affecting the refolding rate. It prevents progressive wing position defects in a Drosophila model of oculopharyngeal muscular dystrophy (OPMD) when larvae are raised on medium containing doses ranging from 300 to 400 μM and in adults following dietary administration of 1-3 mM doses. 6-Aminophenanthridine also reduces muscle degeneration and decreases the number of nuclear inclusions in thoracic muscle in a Drosophila model of OPMD.

Ezeprogind (AZP2006) 是一种与 PGRN 生成相关的溶酶体趋向分子，可结合 PSAP（PGRN 的辅助因子）并抑制 TLR9 受体（通常在激活时促发炎症反应）。Ezeprogind 可用于阿尔茨海默病研究。

Laquinimod (ABR-215062) sodium 是一种可口服的羧酰胺衍生物，是一种有效的免疫调节剂，可防止中枢神经系统的神经变性和炎症。Laquinimod sodium 减少星形胶质细胞NF-κB 的活化以防止铜酮 (Cuprizone) 诱导的脱髓鞘。Laquinimod sodium 具有用于多发性硬化症 (MS；RRMS 或 CPMS) 的复发缓解 (RR) 和慢性进行性 (CP) 形式以及神经退行性疾病研究的潜力。

LDN-193189 Tetrahydrochloride(DM-3189 Tetrahydrochloride)是一种BMP I型受体的选择性抑制剂，可以抑制 ALK2 和 ALK3 (IC50=5/30 nM)，对 ALK4、ALK5和ALK7的活性较弱，用于研究进行性骨化性纤维发育不良。

Aurora kinase-IN-1 是aurora kinase 的有效抑制剂。Aurora kinase-IN-1 上调 G1 细胞周期抑制蛋白 (包括 p21 和 p27) 以及 G1 进行性细胞周期蛋白 D1 的表达，并下调 G1-to-S 进行性细胞周期蛋白，导致细胞周期停滞在 G1 S 边界。Aurora 激酶-IN-1 还诱导细胞凋亡 (apoptosis）。Aurora 激酶-IN-1 是化疗药物的先导化合物。

Trevogrumab(REGN-1033) 是一种全人源单克隆抗体，特异性靶向并抑制生长分化因子8（GDF8，亦称肌生长抑制素）的活性，GDF8是肌肉生长的负向调节因子。Trevogrumab 目前正被广泛研究用于肌少症，一种以持续性的、广泛性骨骼肌质量与功能丧失为特征的复杂病症。

1-Linoleoyl LPA（1-亚油酰LPA）是LPA2受体的激动剂，属于一种含有亚油酸的甘油磷脂，在sn-1位置含亚油酸。它是小鼠和人体血浆中最丰富的LPA。1-Linoleoyl LPA在表达LPA2受体的Sf9细胞中选择性地增加细胞内钙水平（EC50约为10 nM），相较于表达LPA1和LPA3受体的Sf9细胞（EC50分别约为200和80 nM）。携带NCTC克隆2472肿瘤的小鼠中，1-linoleoyl LPA的血清水平增加。与患有初发进行性多发性硬化症的患者相比，复发缓解型多发性硬化症患者的血浆1-Linoleoyl LPA水平降低，且与神经功能缺损严重程度负相关。

Zilurgisertib fumarate（INB-000928 fumarate、NBU-928 fumarate）是一种选择性 ALK-2 抑制剂，正在开发用于治疗异位骨化和进行性纤维发育不良骨化症。

N-Ac-4-S-CAP对特定黑色小鼠毛囊中的黑素细胞显示出选择性的细胞毒性。该化合物可以在接种后4小时内引起毛囊中黑素细胞的明显变化，如黑色素颗粒的聚集和细胞核的浓缩，并在电子显微镜下观察到黑素细胞逐步破坏的现象，包括膜性细胞器的肿胀、细胞核浓缩和细胞质的空泡化，终导致细胞死亡。此外，N-Ac-4-S-CAP能导致处理后的黑色小鼠毛囊中98%的脱色。这种化合物对活跃的真黑素生产细胞具有特异性细胞毒性，而对前体或处于休眠状态的黑素细胞影响较小。N-Ac-4-S-CAP因此在黑色素瘤抑制和皮肤美白方面展示了潜在的应用前景。

RS-25344 是一种有效的选择性磷酸二酯酶 (PDE) 4 抑制剂。它在体外抑制嗜酸性粒细胞趋化性并增加精子的进行性运动。

LSTc (LS-tetrasaccharide c) 作为一种人乳寡糖，在糖蛋白和糖脂中被发现，同时它也是一种 JC 多瘤病毒 (JCV) 特异性识别基序。此外，LSTc 在进行性多灶性白质脑病 (PML) 的研究中表现出较高的潜力。