dystrophy

Heptamidine dimethanesulfonate (SBi4211 dimethanesulfonate) 是一种与喷他脒有关的、强效的钙结合蛋白 S100B 的抑制剂 (Kd=6.9 μM)，选择性地杀死表达 S100B 的黑素瘤细胞。它是有效的强直性肌营养不良 (DM) 研究工具。

LM11A-31 dihydrochloride 是一种具有高血脑屏障通透性的氨基酸衍生物，能阻断 p75 介导的细胞死亡。它是一种 p75NTR(神经营养蛋白受体 p75) 非肽调节剂，是口服有效的 proNGF 拮抗剂。它可以逆转中晚期的阿尔茨海默氏病小鼠模型中的胆碱能神经突营养不良。

Vamorolone (VBP15) 是一种首创的，具有口服活性的解离性类固醇 (dissociative steroidal) 抗炎药和膜稳定剂。它抑制 (NF-κB) 抑制作用，并降低了激素的影响。它改善肌营养不良，无副作用。

Ezutromid (BMN 195) 是一种具有口服活性的、首创的苯并恶唑 utrophin 调节剂，EC50=0.91 μM。它抑制人肝微粒体 CYP1A2 酶活性，IC50=5.4 μM。它可用于 Duchenne 型肌营养不良症 (DMD) 的研究。

Bocidelpar 是一种有效的过氧化物酶体增殖物激活受体 delta 调节剂，可改善杜兴肌营养不良肌肉细胞中的线粒体生物合成和功能。

SR8278 是竞争性核血红素受体REV-ERB 合成拮抗剂，能够抑制 REV-ERBα 转录活性(EC50:0.47 μM)。它可用于调节生物体内的代谢和研究生物节律。

Pentacosanoic acid 是戊酸的共轭酸，是 25 碳长链饱和脂肪酸。

ELOVL1-IN-1 (1-(2-Fluorophenyl)-N-(1-(2-fluoropyridin-4-YL)-1H-pyrazol-3-YL)cyclopropane-1-carboxamide) 是ELOVL1抑制剂，能够降低超长链脂肪酸的水平，可用于肾上腺脑白质营养不良的研究。

Neuromuscular-targeting compound 1 可用于研究肌肉萎缩和神经肌肉相关疾病。

Edasalonexent (CAT-1004) 是一种可口服的 NF-κB 抑制剂，可用于改善杜氏肌营养不良症。

CGP 3466B maleate (Omigapil maleate) 是一种口服有效的 GAPDH 亚硝基化抑制剂，可消除 Aβ1-42 诱导的小鼠 tau 乙酰化，记忆障碍和运动功能障碍，Omigapil maleate 具有研究阿尔茨海默症的潜力。Omigapil maleate (CGP3446B maleate) 是一种有效的凋亡 (apoptosis) 抑制剂。Omigapil maleate 可用于研究先天性肌营养不良 (CMD)。

Ataluren (PTC124) 是一种可口服的 CFTR-G542X 无义等位基因抑制剂。

ART-CHEM-BB B025267 是 utrophin 生成的上调剂，EC50 为 1.8 μM，可用于治疗 Duchenne 肌营养不良症的研究。

Heptamidine is an effective Pentamidine-related inhibitor of the calcium-binding protein S100B (Kd: 6.9 μM). It selectively kills melanoma cells with S100B over those without S100B. It is a useful tool for the investigation of Myotonic dystrophy.

Adenylosuccinic acid (Adenylosuccinate) 是一种嘌呤核苷酸循环代谢物，是细胞保护剂 Nrf2 的新型诱导剂，可用于研究杜氏肌营养不良症 (DMD) 。

MA-0204 是一种高选择性，可口服的过氧化物酶体增殖物激活受体 δ (PPARδ) 调节剂，对于人，小鼠和大鼠 PPARδ 的 EC50分别为 0.4、7.9 和 10 nM。它有用于 Duchene 肌营养不良症 (DMD) 的研究潜力。

ACE-083 是一种基于 follistatin 设计、具有局部作用特性的治疗性分子，通过结合肌生成抑制素及相关肌肉调控因子来增加肌肉质量。尽管 ACE-083 在多项临床试验中均显示出一致的肌肉体积增加效果，但其在Ⅱ期面肩肱型肌营养不良（FSHD）研究中未能带来功能性改善，最终导致其在 FSHD 适应症上的开发被终止。

RNA binder 2 (Compound 20) 是一种用于治疗肌强直性营养不良 1 型 (DM1) 的r(CUG)expRNA的共价抑制剂。通过Hoechst 骨架与RNA结合，它抑制MBNL1的结合并恢复正常剪接过程。RNA binder 2 对肌强直症1型研究具有潜在应用。

Deglycobleomycin 是一种专门靶向 r(CUG) 重复序列的 RNA 切割剂。结合识别 r(CUG)exp 小分子后，Deglycobleomycin 能选择性切割 r(CUG)exp，其对 DNA 的切割效率明显低于 Bleomycin A5(Pingyangmycin)，但具备更高的 r(CUG)exp 选择性切割活性。Deglycobleomycin 被应用于研究由 r(CUG) 重复序列扩张引起的疾病，例如 1 型强直性肌营养不良，并用于开发精准靶向切割致病 RNA 的药物。

PMO-G 是一种球形聚合物胶束，具有皮肤渗透性，并能使 mdx 小鼠腹肌中的肌营养不良蛋白含量增加高达 50 倍。PMO-G 可用于杜氏肌营养不良症的研究。

Negamycin (hydrochloride) 是一种二肽抗生素，能够恢复mdx杜氏肌营养不良症 (DMD) 小鼠模型中骨骼肌和心肌的肌营养不良蛋白表达。它能结合真核生物 rRNA 解码 A 位的部分序列。Negamycin (hydrochloride) 可用于DMD研究。

Basivarsen linker 是连接 Zeleciment（与 TfR1 受体结合的 Fab 抗体）与反义寡核苷酸的连接子，应用于 Zeleciment basivarsen 中。Zeleciment basivarsen 被用于肌张力障碍型 1 型 (DM1) 的研究。

Zelecimentbasivarsen (DYNE-101) 是一种抗体寡核苷酸偶联物 (AOC)，由与肌肉细胞转铁蛋白受体1 (TfR1) 结合的Fab抗体Zeleciment与反义寡核苷酸Basivarsen组成。其通过靶向变异的I型肌营养不良蛋白激酶 (DMPK) RNA 进行RHase H介导的降解，应用于肌营养不良症1型 (DM1) 的研究。

Omigapil (CGP3466B free base) 是一种口服活性的GAPDH亚硝基化抑制剂，能够消除Aβ1-42诱导的小鼠tau乙酰化、记忆障碍和运动功能障碍，具有研究阿尔茨海默症的潜力。此外，它是有效的凋亡 (apoptosis) 抑制剂，可用于先天性肌营养不良 (CMD) 的研究。Omigapil 也是一种点击化学试剂，含有Alkyne基团，可以与含Azide基团的分子通过铜催化的叠氮-炔环加成反应 (CuAAc) 反应。