dystrophy

LM11A-31 dihydrochloride 是一种具有高血脑屏障通透性的氨基酸衍生物，能阻断 p75 介导的细胞死亡。它是一种 p75NTR(神经营养蛋白受体 p75) 非肽调节剂，是口服有效的 proNGF 拮抗剂。它可以逆转中晚期的阿尔茨海默氏病小鼠模型中的胆碱能神经突营养不良。

Heptamidine dimethanesulfonate (SBi4211 dimethanesulfonate) 是一种与喷他脒有关的、强效的钙结合蛋白 S100B 的抑制剂 (Kd=6.9 μM)，选择性地杀死表达 S100B 的黑素瘤细胞。它是有效的强直性肌营养不良 (DM) 研究工具。

Vamorolone (VBP15) 是一种首创的，具有口服活性的解离性类固醇 (dissociative steroidal) 抗炎药和膜稳定剂。它抑制 (NF-κB) 抑制作用，并降低了激素的影响。它改善肌营养不良，无副作用。

Ezutromid (BMN 195) 是一种具有口服活性的、首创的苯并恶唑 utrophin 调节剂，EC50=0.91 μM。它抑制人肝微粒体 CYP1A2 酶活性，IC50=5.4 μM。它可用于 Duchenne 型肌营养不良症 (DMD) 的研究。

SR8278 是竞争性核血红素受体REV-ERB 合成拮抗剂，能够抑制 REV-ERBα 转录活性(EC50:0.47 μM)。它可用于调节生物体内的代谢和研究生物节律。

Bocidelpar 是一种有效的过氧化物酶体增殖物激活受体 delta 调节剂，可改善杜兴肌营养不良肌肉细胞中的线粒体生物合成和功能。

Neuromuscular-targeting compound 1 可用于研究肌肉萎缩和神经肌肉相关疾病。

Edasalonexent (CAT-1004) 是一种可口服的 NF-κB 抑制剂，可用于改善杜氏肌营养不良症。

CGP 3466B maleate (Omigapil maleate) 是一种口服有效的 GAPDH 亚硝基化抑制剂，可消除 Aβ1-42 诱导的小鼠 tau 乙酰化，记忆障碍和运动功能障碍，Omigapil maleate 具有研究阿尔茨海默症的潜力。Omigapil maleate (CGP3446B maleate) 是一种有效的凋亡 (apoptosis) 抑制剂。Omigapil maleate 可用于研究先天性肌营养不良 (CMD)。

Ataluren (PTC124) 是一种可口服的 CFTR-G542X 无义等位基因抑制剂。

ART-CHEM-BB B025267 是 utrophin 生成的上调剂，EC50 为 1.8 μM，可用于治疗 Duchenne 肌营养不良症的研究。

Heptamidine is an effective Pentamidine-related inhibitor of the calcium-binding protein S100B (Kd: 6.9 μM). It selectively kills melanoma cells with S100B over those without S100B. It is a useful tool for the investigation of Myotonic dystrophy.

Adenylosuccinic acid (Adenylosuccinate) 是一种嘌呤核苷酸循环代谢物，是细胞保护剂 Nrf2 的新型诱导剂，可用于研究杜氏肌营养不良症 (DMD) 。

MA-0204 是一种高选择性，可口服的过氧化物酶体增殖物激活受体 δ (PPARδ) 调节剂，对于人，小鼠和大鼠 PPARδ 的 EC50分别为 0.4、7.9 和 10 nM。它有用于 Duchene 肌营养不良症 (DMD) 的研究潜力。

Mexiletine is a non-selective voltage-gated sodium channel blocker. It is a medicine in the class of IB anti-arrhythmic. Mexiletine may also be used in patients experiencing refractory pain and is effective to treat muscle stiffness resulting from myotonic dystrophy or non-dystrophic myotonias.

Naproxcinod, a nitric oxide-releasing NSAID derivative, significantly improved skeletal muscle strength and fatigue resistance in sedentary and exercise mice, reducing inflammatory infiltration and fibrotic deposition in the myocardium and diaphragm. In a

RTC13 是一种通读试剂，可在杜氏肌营养不良症 （DMD） 的 mdx 小鼠模型中恢复抗肌萎缩蛋白表达的能力。

RTC14, as a premature termination codon (PTC) readthrough inducer, can act by restoring dystrophin expression and improving muscle function in the mdx mouse model for Duchenne muscular dystrophy.

6-Aminophenanthridine is an antiprion agent. It inhibits prion formation in yeast- and mammalian-based screening assays when used alone and, to a greater extent, when used in combination with the α2-adrenergic receptor agonist guanabenz . 6-Aminophenanthridine (300 μM) inhibits protein folding activity of the ribosome (PFAR) by directly competing with protein substrates for the active site and decreases the yield of refolded protein without affecting the refolding rate. It prevents progressive wing position defects in a Drosophila model of oculopharyngeal muscular dystrophy (OPMD) when larvae are raised on medium containing doses ranging from 300 to 400 μM and in adults following dietary administration of 1-3 mM doses. 6-Aminophenanthridine also reduces muscle degeneration and decreases the number of nuclear inclusions in thoracic muscle in a Drosophila model of OPMD.

Poloxamer 188 是一种非离子三嵌段共聚物表面活性剂，也是一种生物活性赋性剂，可用作医用辅料，可加剧 5XFAD 小鼠的脑淀粉样变性、突触前营养不良和致病性小胶质细胞活化。

TG003 是一种高效的 Clk1 Sty 抑制剂，抑制 Clk1 和 Clk4 ，抑制癌细胞生长，诱导癌细胞凋亡，可用于研究杜氏肌营养不良症。

OX01914 是一种水溶性和细胞膜可渗透的 utrophin 调节剂，能够上调 utrophin 蛋白水平，EC50值为 20.5 μM。 OX01914 可用于研究杜氏肌肉营养不良症(DMD)。

(R)-BDP9066 is a highly effective inhibitor of myotonic dystrophy kinase-related Cdc42-binding kinase (MRCK), effectively impeding cancer cell invasion, making it an invaluable resource for studying and researching proliferative diseases, particularly cancer.

Utrophin Modulator 1 (UM1) is a highly effective agent that upregulates utrophin protein levels, displaying an EC 50 of 0.11 μM. Its application in the investigation of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) has been well-established [1].