target/glucosidase/1

Clervonafusp alfa (VAL-1221) 作为一种融合蛋白，针对胞浆及溶酶体糖原进行靶向。该化合物结合了穿透细胞的抗体Fab部分与重组人酸性葡萄糖苷酶 (rhGAA)，通过核苷转运体ENT-2进入细胞质，再利用甘露糖-6-磷酸受体(M6PRs)导向溶酶体。主要应用于晚发型庞贝病的研究领域。

Glucosylsphingosine(Lyso-Gb1) 是一种天然存在的糖基神经酰胺, 是GBA (acid β-glucosidase）的代谢产物, 参与细胞识别、信号转导和细胞间相互作用。Glucopsychosine在某些神经退行性疾病（如 Gaucher病）中积累，通过激活哺乳动物雷帕霉素复合体1（mTORC1）来破坏溶酶体功能,也是一种非竞争性糖脑苷酶 (glucocerebrosidase) 抑制剂。