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Search Results for " branaplam "

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Cat. No.	Product Name	Target	Signaling Pathways
T4641	Branaplam LMI 070,NVS-SM1	Others; Potassium Channel; DNA/RNA Synthesis	Cell Cycle/Checkpoint; DNA Damage/DNA Repair; Membrane transporter/Ion channel; Others
	Branaplam (LMI 070) 是一种高效、选择性和口服活性的小分子 SMN2 剪接调节剂，对 SMN 的 EC50为 20 nM。它可提高全长 SMN 蛋白并延长其生存期，也抑制 hERG，IC50为 6.3 μM。
T26893	Branaplam mesylate (1562338-42-4 free base) LMI070,Branaplam mesylate,LMI 070,LMI-070
	Branaplam is a highly potent, selective and orally active SMN2 splicing modulator. Branaplam increases the amount of functional SMN protein produced by the SMN2 gene through modifying its splicing.
T62381	Branaplam hydrochloride
	Branaplam (LMI070; NVS-SM1) hydrochloride 是一种选择性的、口服具有活力的 SMN2 拼接调节剂，能够作用于 SMN (EC50: 20 nM)。Branaplam hydrochloride 能够抑制 hERG (IC50: 6.3 μM)。在严重的脊髓性肌萎缩症 (SMA) 小鼠模型中，Branaplam hydrochloride 能够增加全长 SMN 蛋白并提高其生存期。
T79717	mHTT-IN-2	Huntingtin	Neuroscience
	mHTT-IN-2（化合物27）作为mHTT的一种有效抑制剂，具有EC50值为0.066 μM，能够降低HTT RNA外显子[49-50]的规范剪接，从而调节HTT基因的剪接。在人类HD干细胞和BACHD小鼠模型上，mHTT-IN-2已显示出明显的体外及体内活性。此外，该化合物也被应用于研究与branaplam相关的周围神经病变。